Prometedor hallazgo en Esclerosis Múltiple

Pilar Quijada el feb 28, 2015 Blocs ABC

Un grupo de compuestos farmacológicos recién caracterizado logra bloquear tanto la inflamación como el daño a las células nerviosas en modelos de ratón de esclerosis múltiple, según un estudio llevado a cabo en la Facultad de Medicina de del Monte Sinaí publicado en la prestigiosa revista Nature Neuroscience. Los roedores fueron capaces de recuperar la función motora de sus extremidades posteriores .

La esclerosis múltiple es una enfermedad del cerebro y la médula espinal, en la que, por razones desconocidas, el sistema inmunológico comienza un ataque inflamatorio contra la mielina, el recubrimiento protector que rodea las fibras nerviosas y facilita la transmisión de impulsos nerviosos. Una vez que la mielina se elimina de estas fibras, las células nerviosas se vuelven muy susceptible a los daños, que se cree que son la base de su destrucción, lo que lleva al deterioro clínico constante observado en las formas progresivas de esclerosis múltiple.

“Los compuestos identificados en este estudio, administrados por vía oral, reducen la inflamación característica de la esclerosis múltiple y protegen contra el daño a las células nerviosas en modelos de ratón de la enfermedad”, explica Jeffery Haines, autor principal del estudio. “Los fármacos que hay actualmente en el mercado y los se están probando buscan reducir el ataque inmunológico sobre las células, pero ninguna tiene objetivo detener la neurodegeneración ni logran restaurar la función de las células nerviosas. Los resultados de este nuevo estudio representan un paso emocionante en la búsqueda de nuevas opciones de tratamiento oral “.

Una investigación anterior realizada en Monte Sinaí encontró que el tráfico de moléculas de proteína entre el núcleo (el compartimento celular que contiene la información genética de la célula) y el citoplasma está alterado en las patologías neurodegenerativa. Y la molécula que transporta proteínas entre el núcleo y el citoplasma, llamada XPO1 / CRM1, ha sido implicada en la esclerosis múltiple y  otras enfermedades.

Específicamente, el estudio Mount Sinai fue diseñado para probar si los compuestos farmacológicos dirigidos a bloquear la función de XPO1 / CRM1 podría detener la progresión de la enfermedad en ratón. Los investigadores encontraron que dos agentes químicos (llamados KPT-276 y KPT-350) impidieron a XPO1 / CRM1 transportar la carga fuera del núcleo de las células nerviosas, lo que les protegida de los radicales libres y el daño estructural. Los compuestos también impidieron que las células inflamatorias se multiplicaran, reduciendo así la inflamación.

Gracias a este hallazgo, los ratones que mostraban parálisis de las extremidades posteriores fueron capaces de recuperar la función motora dos semanas después de la administración por vía oral de KPT-276 o KPT-350.

“Los resultados del estudio dilucidan los mecanismos moleculares implicados en la progresión de la enfermedad en varios modelos de la esclerosis múltiple, proporcionando una base a futuros ensayos clínicos para determinar la seguridad y eficacia de estos agentes químicos en personas con trastornos desmielinizantes,” explican los investigadores.

Dado que el tráfico de moléculas entre el núcleo y el citoplasma de las células nerviosas se altera en varios  trastornos neurodegenerativos, el enfoque terapéutico en el  transporte nuclear puede tener amplias implicaciones en enfermedades como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la enfermedad de Alzheimer.

http://abcblogs.abc.es/cerebro/public/post/prometedor-hallazgo-en-esclerosis-multiple-16632.asp/