Ensayo clínico innovador para la EM secundaria progresiva

17 de julio 2013

Una nueva fase 2 de ensayos clínicos llamado MS-SMART comenzará este otoño, en investigar si tres tratamientos potenciales podrían retrasar o detener la progresión de la discapacidad en las personas con EM secundaria progresiva .

 

MS-SMART es una prueba de tres años que pondrá a prueba la seguridad y eficacia de tres medicamentos diferentes - amilorida, ibudilast y riluzol - en contra de un tratamiento "maniquí" en 440 personas con EM secundaria progresiva.

 

Los tres fármacos tienen el potencial para proteger los nervios de los daños, lo que finalmente puede detener o retrasar la progresión de la discapacidad.
 

Ahorro de tiempo y dinero

Hasta 15 sitios de ensayo se identificarán en las ciudades y pueblos a través de Escocia e Inglaterra.
Prueba de tres medicamentos a la vez es mucho más rápido y más barato que correr tres ensayos individuales. Los medicamentos que ya tienen licencia para otras condiciones (amilorida tiene licencia para el tratamiento de enfermedades del corazón, ibudilast para tratar el asma en Japón y riluzol tiene licencia para la enfermedad de la neurona motora) así que los investigadores conocen el perfil de seguridad de los tratamientos, lo que puede afeitarse años fuera del tiempo normalmente necesario .

El reclutamiento para el juicio comenzará en otoño. Si desea más información sobre el ensayo, visite el sitio web de MS-SMART .
 

Cómo se desarrolló esta prueba?

Actualmente no hay tratamientos que pueden retardar o detener la acumulación de la discapacidad que las personas con experiencia progresiva MS - Tenemos que cambiar esta urgencia.

Así que en 2007, la Sociedad de EM se puso a trabajar en el desarrollo y producción de los ensayos clínicos de EM progresiva. Hemos establecido una red de ensayos clínicos, que, financiado por la Sociedad de EM, completado por valor de £ 500.000 que sustenta la investigación que se necesita para desarrollar el juicio MS-SMART.

Financiamiento

MS-SMART es un juicio £ 2.7m dirigido por el Dr. Jeremy Chataway en la UCL (University College London) y el Profesor Siddharthan Chandran en la Universidad de Edimburgo.

 

El proyecto está patrocinado por la UCL (University College London) y la investigación independiente es otorgado por la eficacia y el Programa de Evaluación Multilateral (EME) y financiado por el Medical Research Council (MRC) y la Sociedad de EM en el Reino Unido, con el apoyo de asociaciones de EM en los EE.UU. y en Italia.

El ensayo es administrado por el Instituto Nacional de Investigación en Salud (NIHR) en nombre de la asociación MRC-NIHR. Apoyo adicional proviene de la Universidad de Edimburgo.

Fuente .-  http://www.mssociety.org.uk/ms-news/2013/07/groundbreaking-clinical-trial-secondary-progressive-ms

Traducción Google

DOMINGO 14 MULLA´T PER LA ESCLEROSI MÚLTIPLE

Desde el año 1994, se invita a toda la sociedad a “mojarse” en el sentido literal de la palabra, tirándose al agua de la piscina más cercana para colaborar en la lucha contra la esclerosis múltiple.

En Catalunya este acontecimiento se ha consolidado como el segundo acto de solidaridad más multitudinario.

Una terapia prometedora para frenar la esclerosis múltiple

Un ensayo con nueve personas muestra una nueva forma de tratar la esclerosis

 

Se trata de una transfusión de linfocitos con fragmentos de mielina

La circulación de este 'cóctel' engaña al sistema inmune y reduce su actividad

Son resultados preliminares que hay que confirmar en más pacientes

 

Estudio en Fase I

Ángeles López | Madrid - ElMundo.es

El organismo de las personas con esclerosis múltiple va destruyendo poco a poco la mielina, es decir, la sustancia que recubre los nervios, y eso hace que la transmisión de señales nerviosas se vea deteriorada y aparezcan síntomas como espasmos musculares, problemas en la coordinación o temblores, entre otros muchos. Ahora un equipo formado por varios centros europeos de Alemania y Suiza y por la Universidad Northwestern (Chicago) ha desarrollado una terapia que, a modo de vacuna, consigue engañar al sistema inmune, el principal enemigo de la mielina y frenar su deterioro. De momento, se trata de un estudio realizado con nueve pacientes que sólo demuestra que este tratamiento es seguro y bien tolerado por el cuerpo humano. Pero abre la puerta a una nueva forma de tratar esta enfermedad.

La esclerosis múltiple es una patología crónica que, de momento, no tiene cura. Los tratamientos actuales están orientados a reducir los síntomas y mejorar la calidad de vida de los afectados. De ahí, que existan muchas terapias que se están estudiando para intentar frenar esta patología. Algunas como los anticuerpos monoclonales, alemtuzumab, daclizumab, o daclizumab, han mostrado en ensayos clínicos mayor eficacia que el interferón beta (la terapia clásica), y otros, en vías de aprobación, como fingolimob y BG12, aportan la ventaja de ser mucho más cómodos para los pacientes ya que se administran por vía oral.

La terapia que publica esta semana la revista 'Science Translational Medicine' está en una fase mucho más inicial que las mencionadas pues, de momento, sólo se ha comprobado su seguridad y tolerancia en nueve pacientes. No obstante, se trata de una promesa a tener en cuenta.

Consiste en una transfusión de los propios glóbulos blancos de los pacientes, los linfocitos, que previamente se les han extraido para poder añadirles fragmentos de mielina, en concreto siete péptidos (proteínas grandes). Estos fragmentos son precisamente las dianas a las que se dirigen las células del sistema defensivo humano que no las reconoce como algo propio por lo que termina destruyéndolas.

La idea de la administración de este 'cóctel' es acostumbrar al organismo del paciente a la presencia de esos fragmentos de mielina. "La terapia frena las respuestas autoinmunes que están activadas y previene la activación de nuevas células autoinmunes", explica Stephen Miller, profesor de microbiología e inmunología en la Universidad Northwestern. "Además, nuestra aproximación deja intacta la función del sistema inmune normal".

Aunque la terapia redujo la reactividad del sistema inmune a la mielina entre un 50% y un 75%, el pequeño número de pacientes evaluado no permite poder hablar de eficacia o capacidad para prevenir la progresión de la esclerosis múltiple. Sólo se puede decir por ahora que no se produjeron efectos secundarios indeseables, que la terapia fue bien tolerada por los pacientes y que aquellos que recibieron las dosis más altas de linfocitos modificados tuvieron la mayor reducción en el ataque de las células defensivas contra la mielina.

Un mecanismo distinto

"Si el organismo está acostumbrado a que estos linfocitos (con los siete péptidos) estén circulando por la sangre, las células defensivas no los atacan porque no los identifican como algo extraño, es como una especie de vacuna", explica Ester Moral Torres, Coordinadora del Grupo de Enfermedades Desmielinizantes de la Sociedad Española de Neurología. Para esta neuróloga, el estudio es interesante, "pero todavía es pronto para hablar de resultados". "Como idea me parece interesante, sin embargo, falta todavía mucho tiempo para que pueda llegar a los pacientes", concluye.

Para Rafael Arroyo, coordinador de la Unidad de Esclerosis Múltiple del Hospital Clínico de Madrid, el trabajo es prometedor porque "es una forma distinta de abordar la enfermedad. Los otros tratamientos lo que hacen es inmunomodular o inmunosuprimir [el sistema inmune] pero éste logra engañarlo, 'resetearlo', y el estudio muestra algunos datos de que la respuesta inmune se reduce de forma importante sin que haya aparecido ningún problema inmunológico 'per se'. No obstante, hay que insistir en que se trata de una fase I, aunque los investigadores ya están planificando la fase II y son grupos muy serios y consolidados".

Una nueva alternativa para trasplantes: ‘yemas’ de hígado

Muestras de las 'yemas' de hígado generadas por investigadores japoneses. / NATURE

Javier Sampedro  ELPAÍS - Madrid 3 JUL 2013

Tras 15 años de promesas, desengaños y obstrucciones políticas, las células madre empiezan a dar resultados, y Japón ya se perfila como el flamante líder mundial de la medicina regenerativa. Tras anunciar la semana pasada el primer ensayo clínico para regenerar las retinas de los ciegos, los biólogos japoneses rompen hoy la banca con unas yemas de hígado humano manufacturadas en el laboratorio a partir de células madre iPS y que, según los conocedores de la investigación, suponen un paso crucial hacia una nueva clase de tratamiento para los enfermos hepáticos que mueren en la cola de los trasplantes.

Fuente: ‘Nature’. / HEBER LONGAS / EL PAÍS

La técnica puede tardar unos 10 años en llegar a la clínica, pero supone una prueba de principio de los fundamentos de la emergente medicina regenerativa: la fabricación de órganos y tejidos que puedan trasplantarse a los pacientes para tratar una amplia gama de enfermedades hoy incurables. El descubrimiento de las células madre iPS por Shinya Yamanaka, último premio Nobel de Medicina, ha motivado a Japón a poner sus mejores recursos científicos en el desarrollo y la aplicación clínica de la medicina regenerativa.

Las células iPS son la gran promesa de este campo de la investigación biomédica. Su principal alternativa, por todo lo que se sabe hasta el momento, son las células madre embrionarias (ESC, por las iniciales de su denominación inglesa embryonic stem cells), que fueron en 1998 el gran disparador de este campo de investigación, pero que también se han ganado el repudio religioso por obtenerse de embriones humanos de dos semanas, antes de su implantación en un útero. Las células iPS, en cambio, se obtienen retrasando el reloj (reprogramando, en la jerga) de simples células de la piel para que recuperen su naturaleza ancestral de células madre.

Takanori Takebe y sus colegas de la Facultad de Medicina de la Universidad de la Ciudad de Yokohama, en Japón, presentan mañana en Nature una investigación llamada a tener un notable impacto científico en el futuro próximo. Han conseguido generar por primera vez “un órgano humano tridimensional vascularizado”, en concreto un hígado, a partir de cultivos de células madre iPS. Para demostrar que funciona lo han trasplantado a ratones humanizados, o preparados para no rechazar el implante. Pero el hígado trasplantado es humano. Tan humano como la persona de la que se extrajo una célula de la piel para convertirse, con las técnicas del Nobel Yamanaka, en un cultivo de células iPS.

La aplicación clínica de esta técnica no es inmediata: el propio Takebe estima que llegará en 10 años, que es la forma científica de decir “no lo sé”. Las yemas de hígado que han generado los investigadores japoneses son enteramente humanas, pero conseguir los permisos para trasplantárselas a un paciente requiere aún superar muchos protocolos, y algunos muy importantes.

Primero y principal, los científicos tendrán que demostrar que los riesgos derivados de las células iPS (inestabilidad genética, posibilidad de deriva cancerosa) no superan a los beneficios del implante. En los experimentos con ratones, Takebe y sus colegas no han detectado ninguno de estos problemas, pero es obvio que eso no basta.

El director de la Organización Nacional de Trasplantes (ONT), Rafael Matesanz, considera “muy interesante” el trabajo de los japoneses. “Aunque las células iPS son una línea de investigación más entre otras”, puntualiza, “y hasta que sepamos cuál es la mejor hay que seguir todas en paralelo, entre ellas, las células madre embrionarias y las estructuras biomecánicas, como las que se están explorando para hacer tráqueas artificiales”.

Si esta técnica u otra similar llegara a la práctica clínica, ¿cuál sería su importancia en un país como España, líder en donaciones de órganos? “Ahora mismo hay 1.100 pacientes en lista de espera para un trasplante hepático, y entre el 6% y el 8% morirán esperándolo”, precisa Matesanz. Eso son de 60 a 80 muertos, pero el mayor experto en trasplantes de este país recalca que esa cifra no debe tomarse como un índice de la utilidad de una fuente de trasplantes hepáticos. “Si hubiera el doble de hígados, la demanda también se duplicaría”, dice Matesanz.

Los médicos y cirujanos son perfectamente conscientes de cuánta oferta de hígados —sean de donante vivo o muerto— hay disponible y, por mucho que España encabece el ranking mundial de donantes, siempre habría un amplio margen para el crecimiento de los trasplantes. Por ejemplo, los enfermos de cáncer diseminado son excluidos como posibles receptores cuando las donaciones escasean, pero serían incluidos cada vez más si el sistema sanitario encontrara una nueva fuente de órganos, o de cosas que funcionen como órganos.

Las posibles aplicaciones de las yemas de hígado japonesas no se limitan a los futuros trasplantes. Matesanz señala dos posibilidades que, probablemente, puedan llegar antes que esas intervenciones quirúrgicas. “Una es probar nuevos medicamentos”, dice el director de la ONT. Esta es una posibilidad particularmente interesante con el hígado, que es el órgano que metaboliza las sustancias extrañas al cuerpo, incluidos los fármacos. Examinar la toxicidad de una nueva molécula en cultivos de yemas hepáticas podría facilitar sustancialmente las pruebas que debe superar hasta llegar —o no— a su aplicación clínica.

Y la segunda posible aplicación a corto plazo es el tratamiento con cultivos de hepatocitos, o células del hígado. No con yemas u órganos tridimensionales, sino con las meras células hepáticas en cultivo que son uno de sus constituyentes. “Es una opción terapéutica infrecuente, pero que ya se usa en la práctica clínica”, dice Matesanz. Se utiliza a veces para mantener vivo a un paciente hasta que llega el órgano que le salvará la vida o para tratar a niños con deficiencias metabólicas, o enfermedades hereditarias en las que falta una enzima o catalizador biológico. Los hepatocitos aportan en este caso las enzimas normales que le faltan al niño.

Aprueban el primer ensayo clínico del mundo usando células pluripotentes inducidas

ABC salud - 27 de junio de 2013

Un comité del Gobierno japonés ha aprobado el primer ensayo clínico del mundo usando células pluripotentes inducidas (iPS) humanas, lo que puede ampliar los horizontes de la medicina regenerativa. El comité ha dado el visto bueno a la solicitud presentada conjuntamente por el Instituto RIKEN de Investigación y la Fundación para Investigación Biomédica de cara a estudiar la posibilidad de regenerar la retina humana mediante estas células, que tienen la capacidad de convertirse en cualquier tipo de tejido. El estudio podría comenzar este mismo año, ya que solo es necesaria la aprobación final del Ministro de Salud, Trabajo y Bienestar, Norihisa Tamura.

El proyecto consiste en extraer muestras de piel humana y a partir de éstas extraer células iPS. Esas células serían programadas para que se transformen en tejido de la retina, que sería implantado después en pacientes que sufren una degeneración en la mácula relacionada con la edad. Este problema, que actualmente afecta a unas 700.000 personas en Japón, viene provocado por daños en la retina y conduce a una pérdida de visión.

La noticia, dice Felipe Prósper, del Laboratorio de Terapia Celular de la Clínica Universitaria de Navarra, va en la línea de otras que se han ido produciendo en los últimos meses. Así, señala este investigador, hace pocos meses en editorial en la revista Nature hablaba de los «esfuerzos de las autoridades niponas para acelerar los procesos reguladores para los tratamientos con terapias celulares», y hace apenas un mes se publicó el British Medical Journal «el primer caso de una paciente con infarto de miocardio tratado con terapia celular con células IPs».

Apuesta firme

Por eso, subraya, «la noticia es muy importante y refleja una apuesta firme por la terapia celular». Prósper reconoce que este estudio suponen avanzar en lo que todo el mundo espera que vaya la investigación con estas células. Además, explica, «la enfermedad elegida es la degeneración macular, la única patología que ya ha sido tratada con células madre embrionarias», cuyos resultados se publicaron en The Lancet. «No hay que olvidar que apenas han pasado 8 años desde que se descubrieron las células iPS y ya estamos hablando de ensayos clínicos». Ahora bien, advierte, se trata de un ensayo en fase I, «pero no hay duda de que es muy importante».

El hallazgo de las células iPS es el que ha abierto la puerta a que este instituto solicitara en 2012 hacer el primer estudio clínico de la historia en humanos empleando este hallazgo genético, que en el futuro puede conducir a enormes avances en la medicina regenerativa y personalizada. El pionero en generación de iPS, el japonés Shinya Yamanaka, fue galardonado en 2012 con el Premio Nobel de Medicina por el método que desarrolló para crear este tipo de células mediante la reprogramación de células ya maduras. Esto resuelve en principio el problema ético de trabajar con células madre de embriones que, como las iPS, también poseen la capacidad de transformarse en cualquier tipo de célula.

Neurogenomiks participa en un estudio genético paneuropeo sobre la esclerosis múltiple

El laboratorio Neurogenomiks, liderado por el investigador Ikerbasque Koen Vandenbroeck, ha participado recientemente junto al Hospital de Basurto en un estudio genético paneuropeo sobre la esclerosis múltiple, en el que se ha confirmado el papel de cinco genes en la predisposición a padecer dicha enfermedad

La esclerosis múltiple es una enfermedad que lleva a la invalidez del sistema nervioso central y para la cual no existe una cura definitiva. Tiende a afectar a mujeres relativamente jóvenes (la enfermedad aparece entre los 20 y los 40 años), y sus consecuencias pueden ser particularmente devastadoras, tanto en el ámbito profesional como en los aspectos familiares y personales. Constituye la segunda causa de discapacidad en personas jóvenes, sólo por detrás de los accidentes de tráfico, y es una enfermedad crónica que limita la calidad de vida y tiene un gran impacto social.

Un trabajo previo realizado en 2011 apuntaba a que existía fuerte evidencia de que cinco loci (posición fija en un cromosoma, como la posición de un gen o de un marcador genético) estaban asociados al riesgo de padecer esclerosis múltiple, pero no eran conclusiones extrapolables a todo el genoma, por lo que era necesario un trabajo exhaustivo para confirmarlo. Este nuevo estudio en el que han participado centros de Alemania, España, Francia, Países Bajos y Australia y en el que se han analizado los datos de más de 20.000 personas, permite afirmar que los marcadores MANBA, CXCR5, SOX8, RPS6KB1 y ZBTB46 están fuertemente asociados al riesgo de padecer esclerosis múltiple.

La Esclerosis Múltiple no tiene actualmente cura, únicamente tratamientos paliativos, a los que las personas afectadas responden de manera muy diferente. Los avances en genética suponen todo un nuevo campo de oportunidades para la prevención y tratamiento de esta y otras enfermedades; investigar el componente genético de la respuesta ante los tratamientos podría permitir hallar las claves de una “medicina personalizada”.

El laboratorio Neurogenomiks del Dr. Vandenbroeck, en colaboración con Alfredo Antigüedad, jefe del Servicio de Neurología del Hospital Universitario de Basurto, se ha encargado del genotipado de los polimorfismos en estos cinco genes, es decir, han analizado el contenido genómico en las variaciones de estos genes en toda la cohorte de pacientes del Hospital de Basurto así como en una población de control del País Vasco.

Los resultados han sido publicados en la revista Brain, una de las más relevantes en el área de las neurociencias.

Referencia del estudio:
MANBA, CXCR5, SOX8, RPS6KB1 and ZBTB46 are genetic risk loci for multiple sclerosis.
Brain. 2013 Jun;136(Pt 6):1778-82. doi: 10.1093/brain/awt101.

Nuevas investigaciones apuntan a posibles estrategias de tratamiento para la esclerosis múltiple

Publicado en 'Developmental Cell'

MADRID, 24 Jun. (EUROPA PRESS) -

   Científicos han descubierto mediante el uso de imágenes en vivo del pez cebra que los oligodendrocitos individuales cubren las neuronas con una capa de mielina sólo cinco horas después de su nacimiento, según informan en la edición de este lunes de la revista 'Developmental Cell'. Si las conclusiones son válidas en los seres humanos, podrían dar lugar a nuevas estrategias de tratamiento para la esclerosis múltiple.

   La mielina, el recubrimiento graso que protege a las neuronas en el cerebro y la médula espinal, se destruye en enfermedades tales como la esclerosis múltiple, por lo que investigadores han estado tratando de determinar si los oligodendrocitos, las células que producen la mielina, se pueden estimular para hacer nueva mielina.

   "El estudio podría ayudar a mejorar nuestra comprensión de los factores desencadenantes necesarios para estimular las células que producen la mielina", explica el autor principal, David Lyons, de la Universidad de Edimburgo, Reino Unido.

Por ejemplo, si los científicos pueden determinar lo que está bloqueando que las células elaboren mielina tras cinco horas, podrían ser capaces de eliminar esa barrera. Alternativamente, los tratamientos podrían centrarse en la creación de más oligodendrocitos nuevos en lugar de tratar de estimular los existentes.

   El doctor Lyons y su equipo utilizaron el pez cebra para estudiar la formación de vainas de mielina por parte de oligodendrocitos porque este animal de laboratorio es transparente en las primeras etapas de su desarrollo, lo que permite a los investigadores observar directamente las células dentro del organismo.

También se sabe que el pez cebra y los seres humanos tienen genes muy similares y estas similitudes se extienden a más del 80 por ciento de los genes asociados con la enfermedad humana. Por lo tanto, el pez cebra responde de manera muy similar a la mayoría de los fármacos utilizados con fines terapéuticos que los seres humanos.

"En el futuro, el pez cebra se utilizará para identificar nuevos genes y fármacos que pueden influir en la formación de la mielina y la reparación de la mielina", concluye el principal investigador de este estudio.

La esclerosis multiple será una de las primeras enfermedades autoinmunes para las que habrá tratamiento

MADRID, 24 Jun. (EUROPA PRESS)

   El avance en el conocimiento de los biomarcadores y la aparición de nuevos fármacos dibuja un horizonte optimista en el manejo de la esclerosis múltiple, según ha avanzado el doctor Oscar Fernández, vicepresidente Tercero y Responsable de la Vocalía de Relaciones Internacionales de la Sociedad Española de Neurología (SEN) y director del Instituto de Neurociencias Clínicas del Hospital Carlos Haya, de Málaga.

   Fernández ha afirmado que "ésta será una de las primeras enfermedades autoinmunes para las que habrá tratamiento y no pasará mucho tiempo para que consigamos pararla e impedir su evolución. Tenemos fármacos eficaces y en un futuro próximo aparecerán medicamentos nuevos que tendrán un impacto muy fuerte".

   El campo de los biomarcadores ha experimentado un avance muy importante en los últimos cinco años y los especialistas confían en que en los próximos meses muchos de ellos sean validados. Actualmente, existen marcadores para el diagnóstico, el pronóstico y evaluar la respuesta terapeutica.

   Sin embargo, destaca el experto, "todavía estamos buscando biomarcadores para la fase progresiva, de degeneración, de la que no sabemos ni cuando comienza ni qué está sucediendo en el sistema nervioso durante la misma".

   Identificar biomarcadores para esa fase progresiva es fundamental porque "carecemos de un buen diagnóstico y un buen tratamiento para esa etapa, en la que lo más seguro que tenemos es medir la atrofia cerebral por RM. Por el contrario, para la primera fase de la enfermedad disponemos de tratamientos eficaces", ha añadido.

   El importante papel de los biomarcadoresen esta enfermedad es creciente entre los especialistas, y así ha quedado patente en la edición de la reunión Biomarcadores en Esclerosis Múltiple: puesta al día Exprés, celebrada en Madrid con el patrocinio de Teva Neuroscience y con el aval científico de la Sociedad Española de Neurología (SEN).

   Durante el encuentro el jefe de Servicio Neurología-Neuroimmunología del Hospital Vall d'Hebron (Barcelona), director del Cemcat y moderador del encuentro, el doctor Xavier Montalban, ha recordado que hay marcadores clínicos y radiológicos que ayudan a identificar poblaciones con mayor riesgo de sufrir discapacidad a medio o largo plazo, pero recuerda que "los biomarcadores hay que aplicarlos y son eficaces en poblaciones, pero otra cosa son los pacientes", por ello señala que "hay que afinar más para poder decir a cada persona qué le va a suceder. Tendremos que ir hacia una medicina más personalizada".

   Disponer de herramientas que ayuden a establecer el diagnóstico, evolución y pronóstico de los pacientes con la enfermedad, así como de indicadores de respuesta terapéutica es prioritario para avanzar en el conocimiento y, en consecuencia, en el desarrollo de tratamientos eficaces encaminados a prevenir la progresión de la discapacidad.

   La multitud de interrogantes que abren los diferentes biomarcadores y las lagunas que persisten en el conocimiento de las fases progresivas de la enfermedad no impiden a Montalbán afirmar que "hemos mejorado significativamente en el manejo de los pacientes. De momento medimos los brotes y la progresión de la discapacidad, y vemos en los pacientes cosas que no veíamos hace diez años. Hemos mejorado mucho, aunque todavía queda mucho por hacer".

Expertos insisten importancia tratamiento precoz contra esclerosis múltiple

10-06-2013 / EFE

El tratamiento precoz en la esclerosis múltiple es básico porque el tejido cerebral dañado y las capacidades perdidas no se recupera, según Xavier Montalbán, jefe de neurología-neuroinmunologia del Hospital Vall d'Hebron de Barcelona, que participa en el 23 Congreso Europeo de Neurólogos.

Montalbán ha dicho a Efe que se están buscando fármacos para regenerar el tejido dañado, "pero que todavía no hay nada que sirva para contrarrestarlo", y ha insistido en "diagnosticar y tratar de inmediato porque recientemente se ha visto que los daños y el valor de la atrofia cerebral sirve como predictor de la discapacidad a largo plazo".

La esclerosis múltiple es una enfermedad neurológica degenerativa y crónica del sistema nervioso central que afecta a más de 46.000 personas, y que en España tiene una incidencia de unos cien casos por cada 100.000 habitantes.

En esta enfermedad el sistema inmunológico ataca la mielina, una sustancia que rodea y protege las neuronas, y cuando esto sucede, los impulsos neuronales se transmiten mal provocando síntomas como la pérdida de movimiento, problemas cognitivos, insensibilidad al tacto o pérdida de control de los esfínteres.

El doctor Montalbán ha remarcado que ahora se puede medir la atrofia cerebral y ver cómo evoluciona el primer año, y que "una novedad de la que se ha hablando mucho en este encuentro de Barcelona es que esta evolución se relaciona con el estado de capacidad al cabo de unos años".

Este neurólogo, una autoridad internacional en la esclerosis múltiple, ha recordado que el catálogo de fármacos es cada vez mayor y más preciso, y que ya hay un nuevo interferón pegilado para administrar cada dos semanas, o cada mes, que es más eficaz que el interferón actual.

También hay nuevos fármaco como el dimetil fumarato, que según los datos de más 2.000 pacientes, da muy buenos resultados en la disminución del numero de brotes, y en la progresión de la enfermedad y las variables de resonancia magnética.

Sobre fármacos, el equipo del doctor Montalbán ha presentado en este congreso un trabajo hecho con 160 pacientes que señala que más del 20 % de los enfermos que dejan bruscamente los tratamientos sufren un efecto rebote que les genera brotes de gravedad.

Los estudios revelan que hay un 20 % que tiene un rebrote radiológico y un 10-15 % sufre un rebrote clínico, lo que supone que una de cada cuatro o de cada cinco personas que se deja de medicar de repente, por embarazo o por miedo a complicaciones, sufre un rebote.

Con los medicamentos actuales se bloquea durante mucho tiempo la entrada de células inmunes en el sistema nervioso central, y al parar la medicación hay una entrada masiva de células que producen un mayor efecto inflamatorio del que cabría esperar.

El doctor Montalbán ha explicado que en este congreso una de las enfermedades de las que más se ha hablado ha sido de la esclerosis múltiple, y que se han presentado datos muy contundentes que apuntan a la misma dirección. "Diagnosticar y tratar enseguida. Ahora el 50% se diagnostica el primer día de los brotes por los criterios radiológicos y clínicos que se emplean, pero hay que diagnosticar más", ha dicho.

Para Montalbán, en lo que han coincidido los asistentes es que en mucha patología neurológica como alzheimer, parkinson, ictus, o esclerosis, "tienen un proceso degenerativo final que se maneja mal porque no somos capaces de hacerlo mejor, y que hay que poner en marcha iniciativas multidisciplinares para conocer mejor el mecanismo de la progresión".

Un medicamento para la diabetes, prometedor en el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas

MADRID, 8 Jun. (EUROPA PRESS) -

   Un medicamento que se usa para controlar la diabetes tipo II puede ayudar a reparar las médulas espinales de los ratones que sufren de la enfermedad hereditaria adrenoleucodistrofia, un avance que publicará en su edición online la revista 'Brain'. Este paso, que resulta importante en el camino hacia el desarrollo de una terapia para la enfermedad humana porque las opciones actuales son escasas y parcialmente eficaces, se presentará este domingo en la conferencia anual de la Sociedad Europea de Genética Humana.

   Aurora Pujol, profesora de investigación del Instituto Catalán de Investigación y Estudios Avanzados (ICREA), y directora del Laboratorio de Enfermedades neurometabólicas del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL), en Barcelona, investigó el papel de la mitocondria, la central eléctrica de la célula, en la adrenoleucodistrofia, una enfermedad causada por la inactivación del transportador de ácidos grasos en los peroxisomas ABCD1, que conduce a la acumulación de ácidos grasos en los órganos y el plasma sanguíneo y la degeneración médula espinal.

"ABCD1 es una proteína situada en los peroxisomas, compartimentos de la célula que desintoxican los productos químicos y los lípidos, y por lo tanto la implicación de las mitocondrias en una enfermedad así no era obvia. Pero sabíamos por la investigación reciente que el estrés oxidativo, donde hay un aumento de la producción de moléculas que contienen oxígeno químicamente activo y una disminución significativa en la eficacia de las defensas antioxidantes del cuerpo, estaba involucrado. También sabíamos que el fracaso bioenergético aparece antes que los síntomas de la enfermedad, por lo que decidimos investigar el papel de las mitocondrias", resume Pujol.

   El grupo de enfermedades conocidas como leucodistrofias se caracteriza por la pérdida progresiva de la vaina de mielina, la cubierta grasa que actúa como un aislante alrededor de las fibras nerviosas. El daño en la vaina de mielina impide la conducción de las señales en los nervios y conduce a problemas del aparato locomotor.

"Sabíamos que el daño oxidativo precoz y la disfunción bioenergética sirvieron de base al inicio tardío de la degeneración de las fibras nerviosas observadas en el modelo de ratón de la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (ALD-X), la leucodistrofia con mayor frecuencia hereditaria, por lo que analizamos las mitocondrias para obtener más pistas. Nos encontramos con que los ratones ALD-X mostraron una pérdida de las mitocondrias a los 12 meses de edad, antes de los síntomas de la enfermedad, por lo que no podrían ser una consecuencia de la enfermedad, sino más bien un factor que contribuye a ella", señala esta experta.

Además, Pujol subraya que el equipo investigador ya sabía que la vía implicada en la pérdida mitocondrial podría ser tratada con el uso del medicamento pioglitazona para la diabetes, por lo que decidieron probar su efecto en los ratones.

   La pioglitazona detuvo la fibra de la degeneración del nervio mediante la prevención de la pérdida de las mitocondrias y la inhibición de la insuficiencia metabólica y el estrés oxidativo en los ratones tratados, y por lo tanto también detuvo la discapacidad del aparato locomotor. Los investigadores fueron capaces de demostrar estos beneficios a través de análisis de las médulas espinales posmortem e in vivo sometiendo a los ratones a una serie de pruebas físicas.

   Aunque la ALD-X es una enfermedad relativamente rara con una incidencia mínima de 1 en 17.000 varones, hay otros trastornos neurodegenerativos causados por la degeneración en la vaina de mielina, por ejemplo la esclerosis múltiple, y muchas otras en las que están implicados el deterioro de la bioenergética en combinación con el estrés oxidativo y la degeneración de los axones. La última categoría de la enfermedad incluye el Parkinson, la enfermedad de Huntington y la de Alzheimer, por lo que Pujol destaca que es posible que estos resultados puedan ser relevantes también para estas condiciones.

"A raíz de estos resultados prometedores, junto con el profesor Patrick Aubourg, del Hospital Bicêtre, en París, iniciaremos en breve un ensayo multicéntrico de fase II con pioglitazona en pacientes adultos que sufren de una variante de adrenoleucodistrofia de aparición tardía. Nuestra investigación muestra que será posible controlar los efectos biológicos de la droga mediante la búsqueda de biomarcadores de daño oxidativo en las células de sangre o plasma. Estamos contentos de haber hecho una contribución a la búsqueda de un tratamiento simple y eficaz para un grupo de enfermedades devastadoras", concluye.

Vivir con esclerosis múltiple en Europa

Al menos 600.000 personas en Europa tienen esclerosis múltiple (MS) . Más de un millón de personas se ven afectadas por su papel como cuidadores y familiares.

MS puede ocurrir en cualquier momento de la vida, sino que afecta a las personas con mayor frecuencia entre las edades de 20 y 40 años. Después de los accidentes de tráfico, la EM es la mayor causa de discapacidad en personas jóvenes. Más mujeres que hombres se ven afectados en una proporción de 3:2.  Aún no existe cura para la EM .

MS afecta a las personas de maneras muy diferentes - desde síntomas leves a gran invalidez. Sin embargo, como regla general, que cambia la vida de las personas. La enfermedad tiene muchas implicaciones, yendo mucho más allá de los síntomas físicos. Por ejemplo, la mitad de las personas con EM dejan sus puestos de trabajo tres años después del diagnóstico.

 

 

 

Cada vez son más las personas diagnosticadas 

 

Según un estudio reciente publicado en la revista European Journal of Neuroscience, el número de personas que viven con EM en Europa se ha incrementado. Esto es probable que se atribuye principalmente a nuevos criterios de diagnóstico que permiten que la enfermedad a ser detectado antes. También ha sido importante, los recientes avances en imágenes cerebrales.

MS se produce con una frecuencia variable entre países, aunque es más frecuente en las latitudes septentrionales como se muestra en la tabla siguiente

Personas que viven con EM en Europa (2011)
 

País	La prevalencia por 100.000
Irlanda	230,6
Dinamarca	173,3
Suecia	170,1
Eslovenia	151,9
Noruega	148
Reino Unido	146
Alemania	128
Grecia	119,6
Islandia	119
Austria	98.5
Francia	94.7
Finlandia	93
Italia	91
España	78.7
Hungría	62
Lituania	56
Portugal	46.3
Rumania	26
Malta	17
Fuente: EMSP MS Barómetro 2011

Las disparidades en el tratamiento y la terapia en Europa

El enfoque de los tratamientos y la atención varía considerablemente en toda Europa. Modificadores de la enfermedad los tratamientos pueden ayudar a retrasar la progresión de la esclerosis múltiple durante muchos años, pero dependiendo de donde usted vive, usted, o no tendrá derecho a dicha medicación.

Porcentaje de personas con EM que reciben tratamiento modificador de la enfermedad (2011)
 

0-30%	30 - 60%	60 a 80%	80 a 100%
Bielorrusia	Dinamarca	Austria	Luxemburgo
Bosnia-Herzegovina	Finlandia	Bélgica
Bulgaria	Francia	Alemania
Croacia	Irlanda	Grecia
República Checa	Malta	Islandia
Estonia	Países Bajos	Italia
Hungría	Noruega	Lituania
Polonia	Rusia	Portugal
Rumania	Eslovaquia	Suiza
Serbia	Eslovenia
Reino Unido	España
	Suecia
Fuente: EMSP MS Barómetro 2011

Las personas con EM tienden a enfrentar una serie de síntomas, y mucho se puede hacer para aliviarlos. Pero una vez más, los distintos países ofrecen acceso a variables de tratamiento sintomático.

Acceso al tratamiento para aliviar los síntomas (2011)
 

0-30%	30 - 60%	60 a 80%	80 a 100%
Bosnia-Herzegovina	Bulgaria	Bélgica	Austria
Rusia	Hungría	Croacia	República Checa
Suecia	Luxemburgo	Dinamarca	Finlandia
	Rumania	Grecia	Francia
	Serbia	Países Bajos	Alemania
		Noruega	Islandia
			Irlanda
			Italia
			Lituania
			Malta
			Portugal
			Eslovaquia
			Eslovenia
			España
			Suiza
Fuente: EMSP MS Barómetro 2011

La rehabilitación puede ayudar a las personas con esclerosis múltiple continúan con su vida cotidiana, por ejemplo después de una recaída grave.

Si usted vive en Alemania, Islandia y Croacia, lo más probable es que usted tendrá acceso a dichos servicios. Pero si usted vive en Bélgica o en Bielorrusia, hay una fuerte probabilidad de que no lo harás.

Acceso a la rehabilitación
 

0-30%	30 - 60%	60 a 80%	80 a 100%
Bielorrusia	Bulgaria	Estonia	Austria
Bélgica	Finlandia	Italia	Croacia
Bosnia-Herzegovina	Francia	Suecia	República Checa
Grecia	Lituania	Reino Unido	Dinamarca
Hungría	Luxemburgo		Alemania
Irlanda	Portugal		Islandia
Malta	España		Países Bajos
Polonia			Noruega
Rumania			Serbia
Rusia			Eslovenia
Eslovaquia
Suiza
Fuente: EMSP MS Barómetro 2011

El Barómetro MS proporciona información sobre las discrepancias en materia de salud y asistencia social en Europa y sobre la situación de las personas con EM. Por ejemplo, se pone de manifiesto si las personas tienen un acceso relativamente fácil a un neurólogo y si es o no es probable que pueda seguir trabajando después de su diagnóstico.

Una enfermedad costosa

El impacto de la EM en los sistemas de asistencia sanitaria europea es considerable. Los pacientes desarrollan discapacidades neurológicas de diversos tipos e intensidad, con un 10-15% requieren una silla de ruedas o de convertirse en cama. Por otro lado, alrededor del 20% mantiene sus actividades profesionales y sociales durante muchos años, o incluso hasta el final de sus vidas.

Independientemente de los síntomas que se enfrentan las personas con EM necesitan salud y el apoyo social. Los costos han aumentado en los últimos años debido a las nuevas y más costosas opciones de tratamiento que se ha obtenido.

Los costos anuales por persona con EM (2010)
 

País	Los costos directos de atención de salud	Costes no médicos directos	Costes indirectos	Los costos totales	Moneda	Año
Austria	17302	8351	14657	40310	Euro	2005
Bélgica	12020	8842	11604	32466		2005
Francia	15943	7711	20730	44384		2007
Alemania	17165	5922	16911	39998		2005
Italia	11111	16424	11310	38845		2005
Países Bajos	8371	7576	13476	29423		2005
Polonia	10135	9660	15132	34826		2002
España	12142	12540	8775	33457		2005
Suecia	15186	21264	17151	53601		2005
Suiza	11237	14708	15928	41873		2005
Reino Unido	6810	12332	11174	30316	GBP	2005
Fuente: Consejo Europeo del Cerebro 2010

Es hora de actuar

Los trastornos neurológicos como la esclerosis múltiple presentan un reto para las personas afectadas, así como para sus cuidadores y familias. También presentan un considerable costo social y económico para la economía de Europa.

Un estudio reciente llevado a cabo por el Consejo Europeo del Cerebro ( EBC ver estudio ) estimó que las principales enfermedades cerebrales en Europa cuestan hasta € 800 mil millones por año . Esta cifra también es utilizado por la Federación Europea de Asociaciones Neurológicas (EFNA) en sus campañas de sensibilización. La EM es una de las más costosas de las enfermedades cerebrales - con un saldo de 15 millones de euros al año - y se espera que la carga financiera para aumentar significativamente en los próximos años. Esta es sólo una de las razones por las que es necesario actuar de inmediato para frenar este aumento y, si es posible, revertir la tendencia.

Para lograr el objetivo de mejorar la calidad de vida de las personas con EM y de superar en definitiva la enfermedad, tenemos que mejorar la investigación , la atención de alta calidad y la mejora del acceso al empleo.

Traducción de Google de la Living with multiple sclerosis in Europe

Prometedora terapia experimental contra la esclerosis múltiple

 

 

 AFP -  CHICAGO - 6 junio 2013

 

Una terapia experimental ha demostrado ser prometedora en el tratamiento de la esclerosis múltiple sin debilitar el sistema inmunológico, y podría aplicarse a otras enfermedades autoinmunes y alérgicas, dijeron el miércoles investigadores.

 

La esclerosis múltiple hace que el sistema inmune ataque al organismo en lugar de defenderlo. Esta enfermedad autoinmune se caracteriza por la progresiva destrucción de la vaina de mielina que protege los nervios del cerebro y la médula espinal y desempeña un papel vital en la conducción eléctrica de los impulsos nerviosos.

Cuando se destruye el aislamiento de protección, los impulsos eléctricos no pueden fluir de manera eficiente, provocando síntomas que pueden incluir parálisis o ceguera.

Los tratamientos actuales para la enfermedad inhiben el sistema inmunitario en un esfuerzo para evitar los síntomas, haciendo a los paciente más susceptibles a infecciones y aumentando su riesgo de enfermedades graves, como el cáncer.

Para este ensayo de fase 1, llevado a cabo en Alemania en nueve pacientes, los investigadores utilizaron células de glóbulos blancos de los enfermos para "inyectar" miles de millones de antígenos de mielina en su organismo. El objetivo era que su sistema inmune los reconociera como inofensivos y desarrollara una tolerancia.

El tratamiento logró reducir la reactividad del sistema inmune a la mielina del 50 al 75%.
"Nuestro enfoque deja intacta la función del sistema inmune normal. Ese es el santo grial", dijo Stephen Miller, profesor de microbiología e inmunología de la Escuela de Medicina de la Universidad Northwestern, autor principal de esta investigación publicada en la revista Science Translational Medicine.

"La terapia detiene la respuesta autoinmune que están ya activados y previene la activación de nuevas células autoinmunes", agregó.

Los investigadores destacaron que el número de pacientes en este ensayo es demasiado pequeño como para determinar si este tratamiento previene la progresión de la esclerosis múltiple. Pero señalaron que entre los nueve pacientes, los que recibieron la dosis más alta de células de glóbulos blancos con el antígeno tuvieron la mayor reducción en la destrucción de la mielina.

El ensayo mostró que el tratamiento es seguro y bien tolerado. No hubo efectos adversos por la inyección intravenosa, y sobre todo, los pacientes no sufrieron una recaída ni se afectó su inmunidad a patógenos.

Miller ha demostrado en estudios no clínicos anteriores que la terapia también es eficaz en el tratamiento de la diabetes tipo 1, el asma y la alergia al maní.

Este estudio allana el camino para un ensayo clínico de fase 2 para determinar si esta terapia es eficaz contra la progresión de la esclerosis múltiple, que afecta a 2,5 millones de personas en todo el mundo según la Organización Mundial de la Salud.

Copyright © 2013 AFP. Todos los derechos reservados

El tratamiento inmunosupresor reduce el daño axonal en la esclerosis múltiple progresiva

REDpacientes

SOBRE QUÉ HABLAMOS:

En la esclerosis múltiple progresiva (EMP), las terapias modificadoras de la enfermedad no han demostrado reducir la progresión de la discapacidad.

El objetivo de un estudio publicado en la revista Multiple Sclerosis ha sido medir el impacto de la terapia inmunosupresora en la EMP mediante el análisis del líquido cefalorraquídeo (LCR) los biomarcadores de daño axonal (proteína de la luz neurofilamentos, NFL), la astrogliosis (proteína ácida glial fibrilar, GFAP), y la regulación de las células B (CXCL13).

¿Quieres conocer más información sobre la esclerosis múltiple, estar al tanto de las últimas noticias relacionadas con esta dolencia y conocer a otros miembros afectados por esclerosis múltiple?

 

CARACTERÍSTICAS DEL ESTUDIO:

Se obtuvo el líquido cefalorraquídeo de 35 pacientes con EMP antes y después de 12-24 meses de tratamiento con mitoxantrona  (30 pacientes) o rituximab (5 pacientes) y de 14 sujetos de control sanos emparejados por edad. Los niveles de la NFL, GFAP, y CXCL13 se determinaron por inmunoensayos.

RESULTADOS:
 

El nivel medio de la NFL disminuyó en un 51% (1781 ng / l vs 874 ng / l), la reducción media de CXCL13 fue del 55% (9,71 pg / ml vs 4,37 pg / ml), mientras que los niveles de GFAP no se vieron afectados. El análisis de subgrupos mostró que la reducción de la NFL se limitó a los pacientes previamente no tratados (n = 20) y pacientes con lesiones realzadas con una resonancia magnética (n = 12) antes de estudiar la línea de base.

CONCLUSIONES:

Los datos de este estudio implican que la terapia inmunosupresora durante 12-24 meses reduce el daño axonal en la esclerosis múltiple progresiva, particularmente en pacientes con actividad de la enfermedad en curso.

La determinación de los niveles de la NFL en el LCR es un potencial marcador sustituto de la eficacia del tratamiento y como criterio de valoración en los ensayos de fase II de la esclerosis múltiple.

Fuente: PubMed

La Universitat de Barcelona ya podrá producir medicamentos para terapia génica y celular

 

04-06-2013 / EFE

 

La Universidad de Barcelona (UB) ha puesto en marcha la primera sala de producción de medicamentos de terapia génica y celular de Catalunya para desarrollar nuevas terapias contra enfermedades de alto impacto social.

El nuevo equipamiento trabajará en la aplicación clínica de nuevas terapias basadas en la administración de células vivas para tratar cáncer, parkinson, esclerosis múltiple, diabetes, u otras enfermedades cardíacas o infecciosas, según ha informado a Efe Josep M. Canals, coordinador del Programa de Terapia Celular de la Universidad de Barcelona (TCUB).

La nueva sala es la segunda que se pone en marcha es España, tras la de la Clínica Universitaria de Navarra, en Pamplona, y pertenece a la Unidad de Investigación y Desarrollo que forma parte del TCUB.

En la nueva unidad, las empresas podrán probar nuevos fármacos en células humanas y realizar pruebas de toxicidad de medicamentos, con el objetivo de convertirse en un centro de referencia internacional en terapia celular.

La terapia celular consiste en administrar a los pacientes células humanas que han sido desarrolladas y modificadas para que puedan restaurar la función perdida o la lesión de los tejidos y son la evolución de los trasplantes de órganos, muy limitados por el número de donantes.

Desde hace años, el trasplante de células se utiliza en terapias hematológicas, como en el caso de la leucemia, aunque también se usan condrocitos para lesiones articulares, células del limbo corneal para la úlcera de córnea, o células epiteliales en el caso de granos quemados.

El centro ha sido financiado con un millón y medio de euros, un millón aportado por el Ministerio de Economía y Competitividad (MEC) y el resto de aportaciones de la Red de Terapia Celular del Instituto de Salud Carlos III y del HUBc, el campus de excelencia internacional de la UB especializado en salud.

La instalación apoyará principalmente a los grupos de investigación del Programa TCUB, en el que participan equipos de la UB, del Instituto de Investigaciones Biomédicas Augusto Pi i Sunyer (IDIBAPS), del Hospital Clínic de Barcelona, del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL) y del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras.

La Unidad de Investigación y Desarrollo del TCUB, dispone de dos salas de cultivos y un laboratorio para la investigación preclínica en células madre humanas, incluyendo la investigación con células pluripotentes como las embrionarias, y con tres salas de producción celular.

Las instalaciones cumplen con unas estrictas condiciones ambientales de temperatura, de presión (en algunas de las salas la presión será hasta 50 veces más elevada que la atmosférica) y de asepsia y seguridad, para evitar infecciones o complicaciones en los pacientes trasplantados.

El TCUB, que forma parte de la Red de Terapia Celular del Instituto de Salud Carlos III (MEC), está formado por 24 equipos de investigación en terapias avanzadas que incluyen la terapia génica, la terapia celular y la ingeniería de tejidos, que suman un total de 74 proyectos de investigación activos.

¿Dónde está toda la gente en silla de ruedas?

Podemos estimar que 1 de cada 100 personas van en silla de ruedas. Pero sólo vemos 1 de cada 500 en nuestras calles.

Eduardo Noriega buscando a todos los retrones desaparecidos por la
 Gran Vía de Madrid

Por Pablo Echenique

Recientemente estuve en México, estuve por el centro de alguna ciudad grande, varios días, y no vi ni a una sola persona en silla de ruedas.

Hablo de sillas de ruedas porque es lo más obvio y visible (especialmente en mi caso, que llevo una silla naranja y con luces). Podría preguntarme también por la cantidad de ciegos o de personas con muletas y los resultados serían parecidos.
 

Como supongo que en México hay un porcentaje similar (o superior) de personas con discapacidad que en España, imagino que las personas que no vi existen. Lo que pasa es que no se mueven por el centro de las ciudades. Supongo que viven en las afueras, o están encerradas en casa, o en una residencia. Como entiendo que el deseo de ir al centro de una ciudad es similar en un bípedo que en un retrón con ruedas, supongo que su ausencia de esta zona de la ciudad responde a razones ajenas a su voluntad.

 

Semejante desaparición de la vida pública, semejante invisibilidad, dice mucho de lo que nuestra sociedad está haciendo con los retrones. La opresión económica y de recursos a la que se ven sometidos es tan brutal que les impide participar de las actividades más sencillas y más cotidianas de la vida de un ciudadano. La bota que los pisa es tan enorme que quedan ocultos debajo de la suela.

 

Porque creedme, con una buena silla eléctrica y algunos euros en el bolsillo, un retrón puede pasear de lo más bien por el centro de una ciudad mejicana. Yo lo he hecho y no tiene ninguna dificultad.

 

A la vista de esta situación, el pequeño burguesito europeo que todos llevamos dentro nos susurra al oído y nos tranquiliza: "Es por el subdesarrollo. En Europa, con nuestra deslumbrante humanidad y nuestro sólido estado del bienestar, hemos conseguido que todo el mundo sea un ciudadano de pleno derecho. Menos mal que vives en Zaragoza y no en esta jungla preindustrial."

 

Pero luego uno piensa, "¿en serio?".

 

Es cierto que se ve algún que otro retrón por las calles de las ciudades españolas, es cierto que hay una cierta diferencia entre las coberturas sociales de aquí y las de allí, pero... ¿son muchos o pocos los que se ven? Dicho de otro modo, ¿cuántos deberían verse para que uno pueda decir que su visibilidad urbana es similar a la de sus conciudadanos bípedos?

 

La manera más sencilla de intentar dar una estimación que tenga algún sentido respecto de esta pregunta, es empezar por contestar ¿cuántas personas se mueven en silla de ruedas en España?
 

No hay muchos datos precisos respecto de estas cosas, pero, usando las dos fuentes de información más completas que conozco en este tema, el Portal de la Dependencia y la Encuesta sobre Discapacidades, Autonomía personal y situaciones de Dependencia 2008 del INE, y haciendo un poco de suposiciones al estilo Fermi, algún número más o menos razonable podemos sacar.

 

En el primer link podemos encontrar que ha habido hasta el día de hoy más o menos 1.600.000 dictámenes de dependencia en España. Aunque este número no nos dice mucho, ya que es probable que haya algunos dependientes que no tengan problemas en desplazarse (ciegos, discapacidades mentales, etc.), y además una cosa es cuántos dictámenes de dependencia y otra cuántos dependientes hay.

 

En el segundo link, mucho más rico en datos, aunque un poco antiguo, podemos ver (buscando un poco) que había en 2008 unas 2,100,000 personas en España con "problemas para desplazarse fuera del hogar", una categoría un poco misteriosa y difícil de desentrañar, pero algo más específica que la anterior. ¡Con lo fácil que hubiese sido preguntar "¿va Usted en silla de ruedas?"!

 

Supongamos, siendo muy conservadores, que la cuarta parte de estas personas que manifiestan tener "problemas para desplazarse fuera del hogar" (y un tercio de los dependientes oficiales), unas 500,000 personas, no pueden andar, pero tienen las capacidades mentales lo suficientemente finas como para conducir una silla de ruedas.

 

Podemos discutir si el resultado es algo mayor o algo menor, pero ciertamente no puede ser muy lejano. Por ejemplo, hay otra categoría también bastante ambigua, "problemas para levantarse, acostarse, permanecer de pie o sentado", en la que se encontraban más o menos 1,000,000 de españoles en 2008. Esto también nos sugiere que no estamos disparando muy lejos del blanco.

 

Así pues, si consideramos que hay unos 45,000,000 de habitantes en España a día de hoy (y un número similar en 2008), tenemos que 1 de cada 90 españoles, o redondeando, 1 de cada 100, un 1% de la población, se podría mover en una silla de ruedas eléctrica (o manual si tiene la suficiente fuerza en los brazos) y ser visto por nuestras calles haciendo sus cosas como todos los demás.

 

Ahora pensemos cuántos vemos realmente.

 

Por la calle, yo digo que muchos menos de 1 de cada 100, y si alguien piensa que me equivoco, que se ponga en una esquina normal grabando con el móvil, los cuente, y lo lo invito a una cena si le salen más de 1 cada 500.

 

Pongamos otros ejemplos un poco menos subjetivos.

 

En un AVE típico, caben entre 300 y 400 personas y hay 2 plazas para sillas de ruedas. No está mal, podríamos pensar. Esperan entre 1 de cada 150 y 1 de cada 200 retrones. Sí. Pero, ¿cuántos viajan?

 

Yo uso bastante el AVE por su buena accesibilidad que ya comenté y sólo una vez he ido con otra silla en la segunda plaza. Por otro lado, casi siempre que he comprado el billete, a última hora incluso, las plazas están libres. Así que estimo una ocupación de 0,5 plazas de retrones de media, siendo muy benévolo. En la línea Madrid-Barcelona, que es la que más he usado, estimo una ocupación de bípedos, así a ojo, de no menos del 50% (siendo, de nuevo, conservador). Con lo cual me sale que más o menos 1 de cada 400 viajeros de AVE van en silla. Aunque estoy casi seguro que son menos.

 

El Teatro Principal de Zaragoza tiene un aforo de unas 1.100 personas. Cuando voy y está lleno, a veces veo otra silla. Cuando está medio lleno, normalmente soy el único retrón. Estimación: 1 de cada 500 espectadores del Teatro Principal van en silla de ruedas.

 

En conclusión, y si no he patinado mucho con las cuentas, parece que vemos aproximadamente la quinta parte de las personas en sillas de ruedas que deberíamos ver en nuestra sociedad. En otras palabras, no vemos al 80% de estas personas. O sea, hemos solucionado la quinta parte del problema que vi en México. Aún nos quedan las otras cuatro quintas partes.

 

"¿Dónde está toda esta gente que no vemos?", se preguntará el lector y yo me temo que la respuesta es bastante triste y vergonzosa.

Informe Semanal - La enfermedad de las mil caras

Buen reportaje de RTVE, sin esconder a los "cascados" y sin sacar a los "héroes" de siempre, corredores de maratón, alpinistas, ciclistas, deportistas de élite y demás personajes que distorsionan la imagen de los afectados de EM ante la sociedad.

Es que después de ver según que reportajes de super-pacientes, cuesta de explicar que uno va con silla de ruedas, que otros van sondados, otros tienen problemas de visión, otros de memoria, otros del habla y así un largo etc.

El estrés crónico puede favorecer enfermedades autoinmunes

Investigadores israelíes demostraron que una prolongada exposición al estrés puede aumentar el riesgo de desarrollar una enfermedad autoinmune similar a la esclerosis múltiple, en cuya génesis se cree que actúa este proceso.

Terra.es 29 de mayo de 2013

Los profesores Alón Monsonego, Idán Harpaz y Haguit Cohen, de la Facultad de Ciencias de la Salud de la Universidad de Ben Gurión (sur de Israel), localizaron por primera vez los mecanismos que causan daño a las funciones reguladoras del sistema inmunológico en ratones sometidos a estrés crónico.

El sistema inmunológico está formado por un conjunto de mecanismos que protegen a un organismo de infecciones por medio de la identificación y eliminación de agentes patógenos.

Las enfermedades autoinmunes tales como la psoriasis o el lupus se originan por una respuesta exagerada contra sustancias y tejidos que normalmente están presentes en el cuerpo y que dan la pista de que su sistema de defensa se encuentra "alterado" y termina atacando células del propio organismo en lugar de protegerlo

 

Hasta la fecha no se sabía a ciencia cierta qué activaba este tipo de respuestas y la teoría más extendida era que se trataba de una reacción cruzada por la que el organismo ataca a moléculas muy semejantes a las propias y termina dañándose a sí mismo.

En todo caso, se había estudiado la relación directa entre la química cerebral y el sistema inmunológico, que apuntaba a que uno de los posibles orígenes de este tipo de enfermedades era psicosomático, es decir, como consecuencia de un gran estrés.

"El estrés crónico, junto a otros factores como la genética y el entorno, pueden dañar el funcionamiento del sistema inmunológico, que es importante pues regula su defensa e impide que sea atacado. Este mecanismo parte del cerebro, del hipotálamo", explicó el profesor Monsonego, integrante del departamento de Microbiología e Inmunología de la facultad de Ciencias de la Salud en Ben Gurión.

El cuerpo humano reacciona frente al estrés liberando importantes hormonas que le permiten manejar situaciones estresantes (combatirlas o escapar de ellas).

 

"No es la primera vez que se investiga este proceso, pero sí es la primera que hemos localizado el mecanismo. Hemos descubierto los lugares del sistema inmunológico que fueron dañados al ser expuestos a este tipo de estrés crónico. En esto el estudio es pionero", subrayó el científico.

La investigación israelí, publicada recientemente en la Revista Europea de Inmunología, muestra que el fenómeno está originado, entre otros factores, por el daño en la liberación de niveles adecuados de glucocorticoides (hormonas conocidas como cortisol en humanos y corticosterona en roedores) en respuesta a estímulos.

Esto se debe probablemente a la falta de sensibilidad en células específicas del sistema inmune, que causan inflamación patógena a esas hormonas, que como consecuencia del estrés no pueden inhibir adecuadamente las células que promueven la inflamación.

El estudio reveló asimismo que estos procesos se dan de forma más recurrente en hembras que en varones, lo que podría explicar en parte los altos niveles de dolencias autoinmunes entre las féminas.

 

Al mismo tiempo, los altos niveles de glucocorticoides en aquellos roedores sometidos a estrés crónico dañaron su sistema inmune y su habilidad para hacer frente a retos inmunológicos esenciales para lograr el equilibrio interno.

Los resultados de la investigación sugieren que mientras un elevado nivel de glucocorticoides generalmente protege contra el empeoramiento de las enfermedades autoinmunes, cuando la exposición al estrés es prolongada en el tiempo puede producirse un empeoramiento de los síntomas.

Por ende, el estudio pone en duda la eficacia del tratamiento de este tipo de dolencias con esteroides, pues el abuso de estos medicamentos con los que se trata la inflamación en pacientes que padecen estrés crónico podría agravar sus síntomas.

Los investigadores estiman que medir la función del eje HPA (Hipotalámico-Pituitario-Adrenal), que permite al organismo manejar situaciones estresantes, podría servir de importante herramienta diagnóstica para determinar cómo opera el sistema inmune.

También analizan los efectos de los glucocorticoides en el envejecimiento y la progresión de enfermedades neuro-degenerativas como el alzheimer, y advierten de que existe una relación aparente entre esas hormonas del sistema inmune y el envejecimiento

Hallados en ratas nuevos genes con influencia sobre enfermedades como la ansiedad o la esclerosis múltiple

JANO.es · 28 Mayo 2013

Se trata de la primera vez que en esta clase de estudios se aplican, de forma combinada, el mapeo genético de alta densidad y la secuenciación completa de roedores heterogéneos.

Un equipo del Departamento de Psiquiatría y Medicina Legal y del Institut de Neurociències de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) ha participado en el hallazgo, en modelos animales, de un gran número de nuevos segmentos cromosómicos y nuevos genes con influencia sobre enfermedades como la ansiedad, la esclerosis múltiple o las patologías cardiovasculares. La aplicación combinada y novedosa de técnicas de mapeo genético de alta densidad y de secuenciación génica completa en ratas ha permitido estos hallazgos, publicados en Nature Genetics.

El trabajo, realizado por una veintena de laboratorios europeos y estadounidenses, ha identificado 355 locus cromosómicos (QTLs - segmentos cromosómicos que contienen como mucho unas docenas de genes cada uno) que influyen significativamente sobre 122 fenotipos o procesos relacionados con diversas enfermedades (ansiedad, patologías cardiovasculares, esclerosis múltiple, diabetes y otras). En particular, supone el descubrimiento de 35 nuevos genes que contribuyen a 31 fenotipos conectados, por ejemplo, con la ansiedad y el miedo, la esclerosis múltiple y los trastornos cardiovasculares, entre otros.

Para alcanzar estos resultados se ha requerido una aproximación tecnológica combinada y aplicada sobre unas 1.500 ratas genéticamente heterogéneas (en Europa sólo existentes en la UAB), así como el mapeo genético de alta densidad y la secuenciación génica completa de los animales. El mapeo genético permite definir zonas cromosómicas (QTLs) que influyen sobre los procesos de interés y la secuenciación génica permite identificar los mejores genes candidatos para estos procesos entre las docenas de genes que hay en cada QTL mapeada.

Se trata de la primera vez que esta doble metodología combinada, mapeo genético de alta densidad más secuenciación completa de ratas heterogéneas, se lleva a cabo. Esto abre las puertas al descubrimiento de genes con influencia sobre multitud de rasgos o fenotipos complejos (poligénicos) relacionados tanto con procesos biológicos y neurales normales como con aspectos asociados a enfermedades psiquiátricas, cardiovasculares, inmunológicas, neurológicas o metabólicas.

En el estudio, coordinado por los doctores Amelie Baud y Jonathan Flint, del Wellcome Trust Centre for Human Genetics (Oxford), han participado los investigadores de la UAB Alberto Fernández-Teruel (coordinador de la parte del estudio de la UAB), Esther Martínez-Membrives, Regina López-Aumatell, Toni Cañete, Gloria Blázquez, Elia Vicens-Costa, Carme Mont-Cardona, Sira Díaz-Morán y Adolf Tobeña.

Nature Genetics (2013); doi:10.1038/ng.2644

Crean por vez primera células madre embrionarias humanas a partir un donante

ABC-Salud - 15 de mayo de 2013

Científicos de la Oregon Health & Science University y del Centro de Investigación Nacional de Primates de Oregon (ONPRC) han logrado por vez primera reprogramar con éxito células de piel humana para convertirlas en células madre embrionarias capaces de transformarse en cualquier otro tipo de célula en el organismo. Las células madre embrionarias obtenidas podrían ser capaces de restaurar el daño causado por un lesión o una enfermedad y, desde hace tiempo, se considera la terapia celular como uno de los avances más prometedores para el tratamiento de enfermedades como la enfermedad de Párkinson, la esclerosis múltiple, la enfermedad cardiaca y las lesiones de la médula espinal.

No hay duda alguna de que el hallazgo es un gran paso de la clonación reproductiva, pero, también de que es un tema muy controvertido. El logro reabrirá el debate ético sobre la posibilidad de que esta técnica se emplee para la clonación reproductiva en humanos. Sin embargo, el propio autor del trabajo, Shoukhrat Mitalipov, ve poco probable esta posibilidad; en primer lugar, matiza, «en nuestra investigación no se han empleado embriones fertilizados y , además, la técnica ha sido probada durante años en humanos para ver si era posible crear un embrión viable para la vida, pero no lo hemos logrado». En cualquier caso, tal y como ocurrió cuanto el coreano Hwang  anunció haber clonado células humanas, este avance abre la espita a un «viejo» debate en el que se mezclarán de nuevo los aspectos éticos y científicos.

La técnica utilizada por Mitalipov, Paula Amato, y sus colegas es una variante de un método de uso común denominado transferencia nuclear de células somáticas o SCNT, el mismo que se usó para creara la famosa oveja Dolly, el primer animal del mundo clonado. Con esta técnica se trasplanta el núcleo de una célula, que contiene el ADN de un individuo, en un óvulo que ha tenido su material genético eliminado. El óvulo fertilizado se desarrolla y como resultado produce células madre.

Los resultados, publicados en la revista Cell, abren nuevas vías para el uso de las células madre, para conocer con más detalle las causas específicas de la enfermedad y para el desarrollo de terapias personalizadas. Es la primera vez que se obtienen células madre embrionarias humanas a partir de células de piel humanas, algo que en su momento anunció haber logrado el científico coreano Hwang, que resultó ser un gran fiasco científico, o que asegura haber conseguido también el controvertido  Robert Lanza, del Instituto Advanced Cell Technology.

Terapia celular

«Nuestro hallazgo ofrece nuevas formas de generar células madre para pacientes con tejidos y órganos disfuncionales o dañados», resalta Mitalipov porque, recuerda, estas células madre pueden regenerar y reemplazar las células y los tejidos dañados y aliviar enfermedades que afectan a millones de personas.

Al contrario que las técnicas que se emplean para generar células madre pluripotentes inducidas (iPS), que genera cierta preocupación en la comunidad científica debido a que se puedan producir mutaciones inesperadas en las células, la transferencia nuclear de células somáticas parece más segura. Sin embargo, hasta ahora los resultados en animales, ratón y mono, no había ofrecido resultados positivos.

Video of the cell manipulation process filmed using a microscope equipped with a video camera from OHSU Video on Vimeo.

Para superar estos obstáculos, el equipo de Mitalipov trabajó sobre terreno conocido: su técnica para producir o clonar embriones de mono mediante transferencia nuclear de células somáticas. A continuación, transfirieron núcleos de células de piel humana en el citoplasma de óvulos humanos, la que generó blastocistos que dieron origen a las colonias de células madre embrionarias humanas. Y, al contrario que con otras técnicas, éstas se parecían a las derivadas de embriones fertilizados, no tenían anomalías cromosómicas, tenían una actividad normal del gen y eran capaces de convertirse en otros tipos de células especializadas que se podrían utilizar en terapia celular.

Y, sorprendentemente, los investigadores vieron que los mejores resultados se observaron en los donantes que produjeron un bajo número de células, pero de alta calidad. «Creíamos que para lograr la transferencia nuclear de células somáticas en humanos harían falta miles de óvulos humanos; sin embargo, hemos sido capaces de producir un linaje de células madre embrionarias humanas utilizando sólo dos óvulos humanos, lo que convierte a este enfoque en muy práctico para el uso terapéutico generalizado».

Clonación terapéutica

Los expertos subrayan que a pesar de que su método podría ser considerado como una técnica para la clonación de células madre, comúnmente llamado clonación terapéutica, no es probable que tenga éxito en la producción de clones humanos, lo que se conoce como clonación reproductiva. De hecho, esta técnica lleva investigándose desde hace años en momos y no se han logrado producir clones de mono.

Y, como aclara Mitalipov, «nuestra investigación está dirigida hacia la generación de células madre para su uso en futuros tratamientos para combatir la enfermedad. A menudo, los avances que se producen en el campo de transferencia nuclear conducen a un debate público sobre la ética de la clonación humana y, éste no es nuestro objetivo. Tampoco  creemos que nuestros hallazgos puedan ser utilizados por otros para avanzar en la posibilidad de la clonación reproductiva de seres humanos».

Trasformada piel en neuronas sin pasar por la fase de células madre

El sistema se basa en la exposición de células de piel a un virus modificado

La nueva técnica es otra opción para la terapia celular

Emilio de Benito - ElPaís.com - 2 MAY 2013

La plasticidad celular ha dado un nuevo paso con la posibilidad de transformar células de piel de adultos en precursores neuronales. Hasta ahora, para hacer eso había que desprogramar las células de partida llevándolas a un estado similar al de las embrionarias (las conocidas como células pluripotenciales inducidas o iPS). Con la técnica desarrollada por Su-chun Zhang, de la Universidad de Wisconsin-Madison, que la publica en Cell, la transformación es directa: se toman las células de la piel, se cultivan junto a un virus y este las modifica hasta formar precursores neuronales.

En concreto, Zhang ha utilizado el virus Sendai, causante de resfriados. Bastó incubar las células con el virus durante 24 horas para que este las modificara. Eliminar luego el patógeno es fácil: se hace calentando el cultivo (de manera análoga a lo que intenta el organismo enfermo cuando quiere curarse de un catarro). Aparte de la sencillez, la técnica tiene otra ventaja: este virus no integra su material genético en el de las células, por lo que una vez eliminado no queda huella de su presencia (aparte de los cambios que induce).

Las células obtenidas se han conseguido diferenciar luego entres tipos del sistema nervioso: neuronas, astrocitos y oligodendrocitos, ha dicho Zhang. "Esta prueba destaca la posibilidad de generar muchos progenitores neuronales para trastornos específicos", ha aclarado Zhang.

Aparte de la importancia del mecanismo en sí, que podría evitar riesgos como la generación de tumores si se usan células madre, el descubrimiento muestra otro aspecto: la increíble plasticidad de las células humanas. En contra de lo que se pensaba no hace más de 50 años, estas tienen la capacidad de transformarse en cualquier otra de un tipo muy diferente, aunque sea una cualidad que está dormida (por esto mismo recibieron el último Nobel de Medicina Gurdon y Yamanaka).

Pero es, además, una prueba de la gran velocidad a la que llegan las novedades. No hace ni 10 años que empezó a hablarse del potencial de las células madre embrionarias para diferenciarse en cualquier tipo de tejido. Esta propiedad apenas ha empezado a utilizarse (la Organización Nacional de Trasplantes recordaba hace un mes en un congreso en Zaragoza que solo hay cuatro aplicaciones aprobadas: para trasplante de médula, creación de piel en quemados, generación de córnea y la de cartílago de rodilla) y ya hay tres fuentes posibles de este material: los embriones, las células adultas vía la iPS y, ahora, esta transformación directa, de la que este artículo es la última mejora.

Es cierto que este cambio (de piel a neurona) podría no ser generalizable, como sí parece que lo son las transformaciones de células madre embrionarias y las iPS. Piel y neuronas comparten una base embrionaria que quizá podría facilitar esta transformación. Pero, en cualquier caso, se abre una nueva posibilidad, siempre con el mismo objetivo: a corto plazo, disponer de tejidos para investigar enfermedades o fármacos. A largo, generar tejidos y órganos para trasplante.