Desde Septiembre de 2008 dedicado a las formas progresivas de la EM

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domingo, 28 de julio de 2013

El cerebro humano podrá replicarse en diez años



Fundación de Neurociencias 
Una sola década. Ese es el tiempo que, según Henry Markram, del Brain Mind Institute, en Suiza, se tardará en disponer de un modelo que replique con exactitud todas las funciones del cerebro humano «Estoy absolutamente convencido de que es técnica y biológicamente posible - asegura Markram-.
Las únicas incertidumbres son económicas. Se trata de un proyecto extremadamente caro y aún no completamente garantizado».
Para Markram, la enorme complejidad del cerebro y de la mente humanas no es una barrera suficiente como para impedir la construcción de una réplica. «Por supuesto -concede el científico- el cerebro es algo extremadamente complejo porque en él hay billones de conexiones sinápticas, miles de millones de neuronas, millones de proteínas y miles de genes diferentes. A pesar de ello, esas cantidades siguen siendo finitas.
 Y la tecnología actual es ya lo suficientemente sofisticada como para permitir construir un cerebro mediante ingeniería inversa».
Otro de los obstáculos a superar en la construcción de una réplica del cerebro humano es la excesiva fragmentación de los datos que tenemos sobre él. Se sabe mucho, es cierto, pero después de un siglo entero de neurociencia lo que tenemos son millones de fragmentos de conocimientos y datos que nadie ha podido unir aún para obtener una imagen completa.

Miles de piezas sueltas
«En la actualidad -explica Markram- nadie conoce aún todo lo que ya hemos comprendido sobre el cerebro. Y un modelo completo serviría para unir todas las piezas y permitir que se ponga en práctica y se pruebe cualquier teoría sobre su funcionamiento. El mayor de los desafíos es comprender cómo es posible que una serie de patrones eléctricos, magnéticos y químicos en el interior del cerebro se conviertan en nuestra percepción de la realidad. Creemos que vemos a través de nuestros ojos, pero de hecho la mayor parte de lo que vemos es una proyección generada por nuestro cerebro».
Para Markram, la parte más excitante de su investigación es precisamente la de unir los miles y miles de piezas sueltas de datos de que disponemos. Datos que desde hace quince años se han ido recogiendo en su laboratorio y «montando» como si se tratara de un microcircuito electrónico.
«En cuanto lo encendimos -explica Markram- empezaron a aparecer una serie de interesantes propiedades. Pero esto es solo el principio, aunque ahora sabemos que es posible construirlo. A medida que progresamos, aprendemos más diseños secretos de nuestro cerebro que ntes eran inimaginables. De hecho, el cerebro utiliza una serie de sencillas reglas para resolver los problemas más complejos. Y extraer una a una esas reglas o pautas resulta realmente excitante. Por ejemplo, nos sorprendimos mucho al comprobar que un principio muy simple es el que permite a miles de millones de neuronas conectarse las unas a las otras. Creo que comprenderemos cómo está diseñado el cerebro y cómo trabaja incluso antes de terminar de construirlo».
Instalado en una supercomputadora
Según Markram, las oportunidades que abre su línea de investigación son inmensas: «Un modelo del cerebro se instalará en una supercomputadora y funcionará como una especie de servicio de educación y diagnóstico para toda la sociedad. A medida que la tecnología avance, iremos generando muchos más datos de los que cualquiera pueda obtener o que cualquier ordenador pueda almacenar».
«También resulta esencial -continúa el científico- construir estos modelos para el tratamiento de enfermedades que afectan a más de dos mil millones de personas. Por el momento, no existe ninguna enfermedad del cerebro que comprendamos lo suficiente como para decir qué es lo que está funcionando mal en los circuitos cerebrales, las neuronas o las sinapsis. Y también es importante construir estas réplicas para sustituir la necesidad de usar millones de animales cada año para los experimentos e investigaciones sobre el cerebro».


sábado, 27 de julio de 2013

Nueva terapia EM podría construir la tolerancia autoinmune


Si el sistema inmune es el ejército del cuerpo, la enfermedad autoinmune es un motín. Investigadores de la Universidad de Northwestern están tratando de revertir estas enfermedades mediante la paralización de los rebeldes.

Aunque la investigación es preliminar, un estudio publicado hoy en la revista Science Translational Medicine muestra que este método es seguro para los pacientes con esclerosis múltiple.

El estudio es "interesante validación" del concepto, dijo Tim Coetzee con la Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple, un grupo de defensa del paciente. "Sin duda, nos da una nueva e importante herramienta potencial para poner a prueba en ensayos clínicos."

El nuevo método, probado en tan sólo nueve pacientes, tiene como objetivo construir la tolerancia del cuerpo a sus propias células y detener el ataque inmunológico. Apagar todo el sistema inmunológico sería un desastre para el paciente, el objetivo era atacar sólo las células inmunes que llevan el motín.Stephen Miller, el microbiólogo del Noroeste, que dirigió la investigación y se ha refinado este enfoque en la construcción de la tolerancia inmunológica durante 30 años, dijo que está satisfecho con los resultados del estudio preliminar y con ganas de probarlo en más pacientes.

"En un ensayo de fase 1, que está orientado a la medición de la seguridad, este es probablemente el mejor (resultado) que se podía esperar", dijo Miller, quien colaboró ​​con los investigadores del Centro Médico Universitario de Hamburgo-Eppendorf, en Alemania. "Nuestro método es seguro para su uso en pacientes con esclerosis múltiple

Los investigadores vieron evidencias de cambios de destino en la respuesta inmune de los pacientes, a pesar de que no estudiaron los pacientes el tiempo suficiente para saber si su enfermedad ha mejorado.

La verdadera ventaja de su enfoque, Miller dijo, es que si resulta eficaz ", que podría ser modificado para el tratamiento de muchas enfermedades autoinmunes diferentes simplemente cambiando a" sustancias que desencadenan enfermedades específicas. En teoría, el mismo enfoque podría funcionar para la diabetes tipo 1, la artritis reumatoide, alergias e incluso enfermedades del corazón en la que los glóbulos pueden causar daño a los tejidos, dijo.

Entusiasmo científicos es atenuado por los fracasos anteriores en la materia. Dos empresas han intentado enfoques "tolerizante" similares que se veía bien en los ensayos humanos tempranos animales y aunque no tuvo un efecto sobre la enfermedad.

Howard Weiner, un experto de EM en el Brigham and Women Hospital de Boston, dijo que está optimista para el largo plazo, pero advierte de que los pacientes no deben entusiasmarse demasiado. Será por lo menos de tres a cinco años antes que los investigadores sabrán si el método es eficaz."Si estás hablando de escalar una montaña", dijo Weiner, " tienen el equipo, y están empezando a llegar a la pista."

Miller no tiene el apoyo financiero de una compañía farmacéutica o una fundación para continuar la investigación a la siguiente etapa, que es crucial, cuando iba a buscar a la eficacia contra la enfermedad.

Hay un montón de diferentes enfoques EM en fase de desarrollo, dijo Coetzee, por lo que es un entorno competitivo para las compañías farmacéuticas para decidir cuáles son los métodos para realizar una copia.



Efecto de dronabinol en la progresión de la esclerosis múltiple progresiva (Cupid): un estudio aleatorizado, controlado con placebo


Este estudio multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo examinó dronabinol, un cannabinoide que puede tener efectos neuroprotectores en la EM progresiva.

Los investigadores reclutaron a las personas con EM progresiva primaria y secundaria de edades comprendidas entre 18-65 años y asignados aleatoriamente a recibir el dronabinol o placebo durante 36 meses.

Los resultados primarios fueron la progresión de EDSS y el cambio del valor inicial en la subescala impacto físico de la escala de impacto de la esclerosis múltiple de 29 ítems (MSIS-29-PHYS). 329 personas recibieron al menos una dosis de dronabinol y 164 recibieron al menos una dosis de placebo. 145 personas en el grupo dronabinol tuvieron progresión de EDSS en comparación con 73 en el grupo placebo.

El cambio anual medio en la puntuación MSIS-29-PHYS era 0,62 en el grupo de dronabinol frente a 1,03 puntos en el grupo de placebo.

 No se informó de signos graves de seguridad. Los resultados muestran que el dronabinol tiene un efecto general sobre la fase progresiva de la EM.

Autores: Zajicek J, bola S

Fuente: The Lancet Neurol. 2013 Jul 12. pii: S1474-4422 (13) 70159-5. doi: 10.1016/S1474-4422 (13) 70159-5

La S-alilcisteína del ajo abre vías de tratamiento para neurodegeneraciones

Abel Santamaría, del Instituto Nacional de Neurología de México.

Las implicaciones del diseño contra enfermedades degenerativas del sistema nervioso central en relación con la SAC son considerables.
 
Juana Jiménez Alcalá. Córdoba | diariomedico.com |  26/07/2013
 
Investigadores del Instituto Nacional de Neurología y Neurocirugía Manuel Velasco Suárez, de México, han dado a conocer algunos de los efectos de la S-alilcisteína (SAC) en el tratamiento de alteraciones bioquímicas, celulares, morfológicas y neuroquímicas de un modelo de hemiparkinsonismo producido por la toxina pro-oxidante 6-hidroxidopamina (6-OHDA). Los datos de este proyecto los ha presentado Abel Santamaría del Ángel en una reunión del Instituto Maimónides de Investigación Biomédica de Córdoba (Imibic).

Aunque todavía no se puede proponer como una alternativa para pacientes, las implicaciones para el diseño de terapias contra enfermedades degenerativas del sistema nervioso central (SNC) en relación con la SAC parecen estar muy claras y son considerables.

Protector cerebral

"Los datos sugieren que los elementos para regular positivamente los mecanismos de defensa antioxidante se encuentran en la dieta y de origen natural", indica Santamaría.

A su juicio, la SAC, que se puede encontrar por ejemplo en extractos del ajo, puede modular a través de la vía del factor de transcripción Nrf2, ejerciendo como protector del cerebro".

El Nrf2 es un regulador maestro de la respuesta antioxidante endógena en el cerebro, que a través de su transactivación y la consecuente activación de genes de defensa antioxidante constituye una diana terapéutica potencial para el diseño de tratamientos frente al Parkinson y otras enfermedades neurodegenerativas, en cuyos aspectos ya trabajan desde este grupo de investigación de México.

Vía para patologías

"Siendo el ajo un componente de la dieta y de origen natural, y dado que la dosis letal caracterizada es muy alta, sus efectos secundarios en humanos son mínimos". La dieta desempeña un papel importante en el desarrollo de las enfermedades neurodegenerativas, entre otros aspectos porque en la alimentación, tal y como podemos observar en este proyecto, se puede encontrar SAC que a través de su trabajo como modulador puede proteger al SNC de este tipo de enfermedades.

Aunque la investigación se ha centrado hasta el momento en la enfermedad de  Parkinson en mayor profundidad, los científicos han indicado que la vía está abierta a todas las patologías neurodegenerativas.
 
 

viernes, 26 de julio de 2013

Nuedexta fármaco aprobado para las personas con EM


27 de junio 2013 - Multiple Sclerosis Society

Nuedexta, un medicamento que se usa para ayudar a controlar los estallidos emocionales incontrolables, ha sido aprobado para su uso en Europa. Creemos que va a hacer una diferencia significativa para las personas con EM que sufren de la condición.
 
Nuedexta fue aprobado por primera vez en los EE.UU. en 2010, y los beneficios del medicamento incluyen su capacidad para reducir el número de episodios de la expresión emocional incontrolable.
La puesta en marcha de la droga en el Reino Unido y Europa, otorgado por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), proporcionará alivio significativo para las personas que sufren esta afección que requiere de apoyo para ayudar a controlarla.
 

Arrebatos emocionales incontrolables en EM

Ataques incontrolables de risa o llanto que no están relacionados o desproporcionada en relación con el estado emocional de una persona afecta a alrededor del 10 por ciento de las personas con EM. Es algo que puede ser muy molesto, vergonzoso y confuso para las personas que viven con la enfermedad, como la familia y los cuidadores.
 
Es también conocido como "liberación afectiva" o "seudobulbar 'y se cree que proceden de daños relacionada con la EM a los nervios en el cerebro que controlan la formación, la modificación y la expresión de las emociones.
 
Los arrebatos emocionales a veces puede conducir a problemas para reconocer que una persona con EM es realmente preocupado y que los problemas reales no son tomados en serio.
 

Un paso positivo

Ed Holloway, Director de Mantenimiento y Servicios de Investigación de la Sociedad de EM dijo:
"La MS Society celebra la noticia de que Nuedexta se pone a disposición en el Reino Unido y Europa.
 
Un número significativo de personas que viven con EM experimentan 'liberación afectiva ", y la introducción de una nueva opción de tratamiento para ayudar a controlar y tratar los síntomas a menudo angustiosas es un paso muy positivo".
 
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Si sufre pequeños olvidos, no se angustie, es algo normal.


Globedia - 24-07-2013

CARLOS ALBERTO CANO
M. D. GERIATRA, DIRECTOR DEL INSTITUTO DE ENVEJECIMIENTO, DE LA U. JAVERIANA

A veces, frases como '¿Dónde dejé las llaves?' nos preocupan más de la cuenta. Abecé de la memoria.  

Pocos ponen en duda que la memoria es la protagonista principal de las funciones del cerebro. Por eso es entendible que cualquier persona experimente preocupación o hasta angustia cuando se ve asaltada por olvidos. Los afectados tienden a encontrar en el envejecimiento o el incipiente desarrollo de males como el alzhéimer una explicación, la que está más a la mano. Pues la buena noticia es que esos olvidos no siempre están relacionados con problemas graves del cerebro.  

¿Cómo funciona? Hay dos tipos de memoria: la de corto y la de largo plazo.

La primera, que también se llama "memoria de trabajo", se encarga de almacenar por corto tiempo una información para poder cumplir una función o desempeñar una acción. Por ejemplo: el cerebro recuerda que debe marcar un número de teléfono o sacar el jugo de la nevera; ejecutadas ambas acciones, la información se borra. Esta memoria inmediata puede perder calidad con el paso de los años. Ejemplo de eso son esas personas mayores que dicen cosas como "¿De qué hablábamos? ¿Qué fue lo que me dijo?". Esto no significa que los afectados tengan un daño severo o masivo; de hecho, en estos casos, la memoria puede afianzarse con concentración y atención.

La memoria de largo plazo es algo más compleja y extensa. Esta se divide en dos categorías: la explícita y la implícita. La explícita es muy relevante y sobre ella se estructuran las principales funciones mentales humanas; esta se divide, a su vez, en dos: la episódica y la semántica. Sin enredar la pita se puede decir que la episódica es la que se encarga de responder los qué, cómo, cuándo y dónde de las cosas, y se asocia, aunque no siempre, con eventos recientes como "¿Dónde dejé las llaves? ¿Cuándo me dijo eso? ¿Qué desayuné hoy?".

La episódica también se encarga de sacar la información cuando surgen preguntas como "¿Dónde estaba usted cuando tumbaron las torres gemelas?" Es normal que esta memoria disminuya con el paso de los años, de modo que si a una persona se le olvida dónde dejó las llaves, no necesariamente quiere decir que esté enferma.

Sí, tenemos disco duro

La memoria semántica (segunda categoría de la memoria explícita) responde por todos los hechos y conocimientos adquiridos por una persona. Es el disco duro de la gente y responde por las experiencias de la vida. A mayor educación y edad, mayor conocimiento y mejor memoria semántica.

 Normalmente no se pierde con la edad y explica el hecho de que la vejez sea imagen de sabiduría y experiencia. La memoria implícita es la del largo plazo y le competen las respuestas automáticas. Se encarga de las instrucciones guardadas para actuar en situaciones sencillas, como caminar, montar en bicicleta o bailar. Permite ejecutar actos automáticos, como masticar o pestañear, y le recuerda a uno cómo actuar ante situaciones difíciles, emotivas, dolorosas o peligrosas.

Por qué los olvidos La amnesia no hace parte del envejecimiento normal, aun cuando es cierto que los adultos mayores pueden tardar más tiempo en aprender nueva información y recordarla, pero con un poco de esfuerzo y paciencia siempre lo logran.

Algunas personas son más olvidadizas, lo cual puede deberse a razones de salud, como depresión, males cardíacos, trastornos de la tiroides y deficiencias vitamínicas. También puede ser el resultado del efecto secundario de algún medicamento.

martes, 23 de julio de 2013

Investigación podría ayudar a reparar el daño que afecta a los nervios


| 22/07/2013   

Gracias a la nueva investigación se podrían desarrollar nuevos tratamientos para la esclerosis
múltiple.

Un estudio ha arrojado luz sobre cómo las células son capaces de regenerarse alrededor de las fibras nerviosas en el cerebro.

Estas vainas, constituidos por una sustancia llamada mielina, son críticos para la transmisión rápida de las señales nerviosas, lo que permite la visión, sensación y el movimiento, pero se descomponen en pacientes con esclerosis múltiple (EM).

El estudio, realizado por las universidades de Edimburgo y Cambridge, encontró que las células inmunes, llamadas macrófagos, ayudan a activar la regeneración de la mielina.

Los investigadores encontraron que después de la pérdida o daño de la mielina, los macrófagos pueden liberar un compuesto llamado activina-A, que activa la producción de mielina.

 Dra. Veronique Miron, del Centro del Consejo de Investigación Médica de Medicina Regenerativa de la Universidad de Edimburgo, dijo: “En pacientes con esclerosis múltiple, la capa protectora que rodea las fibras nerviosas es despojado de mielina y los nervios están expuestos y dañados.

“Las terapias para el trabajo de la esclerosis múltiple aprobado por la reducción de la lesión inicial mielina – no promueven la regeneración de la mielina. Este estudio podría ayudar a encontrar nuevas dianas terapéuticas para mejorar la regeneración de la mielina y ayudar a restaurar la función perdida en los pacientes con esclerosis múltiple.”.

El estudio, que analizó la regeneración de la mielina en las muestras de tejidos humanos y en ratones, se publica en la revista Nature Neuroscience, y fue financiado por la Sociedad de EM, el Wellcome Trust y la Sociedad de Esclerosis Múltiple de Canadá.

Los científicos planean ahora iniciar nuevas investigaciones para ver cómo funciona la activina-A y si sus efectos se pueden mejorar.

Dr. Susan Kohlhaas, Jefe de Investigación Biomédica de la Sociedad de EM, dijo: “Necesitamos urgentemente terapias que puedan ayudar a retrasar la progresión de la esclerosis múltiple, por lo que estamos encantados con que los investigadores han identificado una nueva forma, con el potencial de reparar el daño a la mielina. Tenemos ganas de ver esta investigación desarrollada “.

Dra. Karen Lee, Vicepresidente, Investigación en la Sociedad de Esclerosis Múltiple de Canadá, dijo: “Estamos muy contentos con la investigación de la EM que pueden conducir a los beneficios del tratamiento para las personas que viven con EM. Esperamos con interés los avances en los tratamientos de la reparación, para que las personas con EM pueden ser capaces de controlar los síntomas impredecibles de la enfermedad “.


Articulo completo en http://www.medicalpress.es/investigacion-podria-ayudar-a-reparar-el-dano-que-afecta-a-los-nervios#ixzz2ZpGhpHa7

jueves, 18 de julio de 2013

Ensayo clínico innovador para la EM secundaria progresiva


17 de julio 2013

Una nueva fase 2 de ensayos clínicos llamado MS-SMART comenzará este otoño, en investigar si tres tratamientos potenciales podrían retrasar o detener la progresión de la discapacidad en las personas con EM secundaria progresiva .
 
MS-SMART es una prueba de tres años que pondrá a prueba la seguridad y eficacia de tres medicamentos diferentes - amilorida, ibudilast y riluzol - en contra de un tratamiento "maniquí" en 440 personas con EM secundaria progresiva.
 
Los tres fármacos tienen el potencial para proteger los nervios de los daños, lo que finalmente puede detener o retrasar la progresión de la discapacidad.
 

Ahorro de tiempo y dinero

Hasta 15 sitios de ensayo se identificarán en las ciudades y pueblos a través de Escocia e Inglaterra.
Prueba de tres medicamentos a la vez es mucho más rápido y más barato que correr tres ensayos individuales. Los medicamentos que ya tienen licencia para otras condiciones (amilorida tiene licencia para el tratamiento de enfermedades del corazón, ibudilast para tratar el asma en Japón y riluzol tiene licencia para la enfermedad de la neurona motora) así que los investigadores conocen el perfil de seguridad de los tratamientos, lo que puede afeitarse años fuera del tiempo normalmente necesario .

El reclutamiento para el juicio comenzará en otoño. Si desea más información sobre el ensayo, visite el sitio web de MS-SMART .
 

Cómo se desarrolló esta prueba?

Actualmente no hay tratamientos que pueden retardar o detener la acumulación de la discapacidad que las personas con experiencia progresiva MS - Tenemos que cambiar esta urgencia.

Así que en 2007, la Sociedad de EM se puso a trabajar en el desarrollo y producción de los ensayos clínicos de EM progresiva. Hemos establecido una red de ensayos clínicos, que, financiado por la Sociedad de EM, completado por valor de £ 500.000 que sustenta la investigación que se necesita para desarrollar el juicio MS-SMART.

Financiamiento

MS-SMART es un juicio £ 2.7m dirigido por el Dr. Jeremy Chataway en la UCL (University College London) y el Profesor Siddharthan Chandran en la Universidad de Edimburgo.
 
El proyecto está patrocinado por la UCL (University College London) y la investigación independiente es otorgado por la eficacia y el Programa de Evaluación Multilateral (EME) y financiado por el Medical Research Council (MRC) y la Sociedad de EM en el Reino Unido, con el apoyo de asociaciones de EM en los EE.UU. y en Italia.

El ensayo es administrado por el Instituto Nacional de Investigación en Salud (NIHR) en nombre de la asociación MRC-NIHR. Apoyo adicional proviene de la Universidad de Edimburgo.

Fuente .-  http://www.mssociety.org.uk/ms-news/2013/07/groundbreaking-clinical-trial-secondary-progressive-ms

Traducción Google

sábado, 13 de julio de 2013

DOMINGO 14 MULLA´T PER LA ESCLEROSI MÚLTIPLE



Desde el año 1994, se invita a toda la sociedad a “mojarse” en el sentido literal de la palabra, tirándose al agua de la piscina más cercana para colaborar en la lucha contra la esclerosis múltiple.

En Catalunya este acontecimiento se ha consolidado como el segundo acto de solidaridad más multitudinario.

domingo, 7 de julio de 2013

Una terapia prometedora para frenar la esclerosis múltiple


  • Un ensayo con nueve personas muestra una nueva forma de tratar la esclerosis
  •  
  • Se trata de una transfusión de linfocitos con fragmentos de mielina

  • La circulación de este 'cóctel' engaña al sistema inmune y reduce su actividad

  • Son resultados preliminares que hay que confirmar en más pacientes
  •  
  • Estudio en Fase I

  • Ángeles López | Madrid - ElMundo.es


    El organismo de las personas con esclerosis múltiple va destruyendo poco a poco la mielina, es decir, la sustancia que recubre los nervios, y eso hace que la transmisión de señales nerviosas se vea deteriorada y aparezcan síntomas como espasmos musculares, problemas en la coordinación o temblores, entre otros muchos. Ahora un equipo formado por varios centros europeos de Alemania y Suiza y por la Universidad Northwestern (Chicago) ha desarrollado una terapia que, a modo de vacuna, consigue engañar al sistema inmune, el principal enemigo de la mielina y frenar su deterioro. De momento, se trata de un estudio realizado con nueve pacientes que sólo demuestra que este tratamiento es seguro y bien tolerado por el cuerpo humano. Pero abre la puerta a una nueva forma de tratar esta enfermedad.

    La esclerosis múltiple es una patología crónica que, de momento, no tiene cura. Los tratamientos actuales están orientados a reducir los síntomas y mejorar la calidad de vida de los afectados. De ahí, que existan muchas terapias que se están estudiando para intentar frenar esta patología. Algunas como los anticuerpos monoclonales, alemtuzumab, daclizumab, o daclizumab, han mostrado en ensayos clínicos mayor eficacia que el interferón beta (la terapia clásica), y otros, en vías de aprobación, como fingolimob y BG12, aportan la ventaja de ser mucho más cómodos para los pacientes ya que se administran por vía oral.

    La terapia que publica esta semana la revista 'Science Translational Medicine' está en una fase mucho más inicial que las mencionadas pues, de momento, sólo se ha comprobado su seguridad y tolerancia en nueve pacientes. No obstante, se trata de una promesa a tener en cuenta.

    Consiste en una transfusión de los propios glóbulos blancos de los pacientes, los linfocitos, que previamente se les han extraido para poder añadirles fragmentos de mielina, en concreto siete péptidos (proteínas grandes). Estos fragmentos son precisamente las dianas a las que se dirigen las células del sistema defensivo humano que no las reconoce como algo propio por lo que termina destruyéndolas.

    La idea de la administración de este 'cóctel' es acostumbrar al organismo del paciente a la presencia de esos fragmentos de mielina. "La terapia frena las respuestas autoinmunes que están activadas y previene la activación de nuevas células autoinmunes", explica Stephen Miller, profesor de microbiología e inmunología en la Universidad Northwestern. "Además, nuestra aproximación deja intacta la función del sistema inmune normal".

    Aunque la terapia redujo la reactividad del sistema inmune a la mielina entre un 50% y un 75%, el pequeño número de pacientes evaluado no permite poder hablar de eficacia o capacidad para prevenir la progresión de la esclerosis múltiple. Sólo se puede decir por ahora que no se produjeron efectos secundarios indeseables, que la terapia fue bien tolerada por los pacientes y que aquellos que recibieron las dosis más altas de linfocitos modificados tuvieron la mayor reducción en el ataque de las células defensivas contra la mielina.

    Un mecanismo distinto


    "Si el organismo está acostumbrado a que estos linfocitos (con los siete péptidos) estén circulando por la sangre, las células defensivas no los atacan porque no los identifican como algo extraño, es como una especie de vacuna", explica Ester Moral Torres, Coordinadora del Grupo de Enfermedades Desmielinizantes de la Sociedad Española de Neurología. Para esta neuróloga, el estudio es interesante, "pero todavía es pronto para hablar de resultados". "Como idea me parece interesante, sin embargo, falta todavía mucho tiempo para que pueda llegar a los pacientes", concluye.

    Para Rafael Arroyo, coordinador de la Unidad de Esclerosis Múltiple del Hospital Clínico de Madrid, el trabajo es prometedor porque "es una forma distinta de abordar la enfermedad. Los otros tratamientos lo que hacen es inmunomodular o inmunosuprimir [el sistema inmune] pero éste logra engañarlo, 'resetearlo', y el estudio muestra algunos datos de que la respuesta inmune se reduce de forma importante sin que haya aparecido ningún problema inmunológico 'per se'. No obstante, hay que insistir en que se trata de una fase I, aunque los investigadores ya están planificando la fase II y son grupos muy serios y consolidados".

    viernes, 5 de julio de 2013

    Una nueva alternativa para trasplantes: ‘yemas’ de hígado

    Muestras de las 'yemas' de hígado generadas por investigadores japoneses. / NATURE

    Javier Sampedro  ELPAÍS - Madrid 3 JUL 2013

    Tras 15 años de promesas, desengaños y obstrucciones políticas, las células madre empiezan a dar resultados, y Japón ya se perfila como el flamante líder mundial de la medicina regenerativa. Tras anunciar la semana pasada el primer ensayo clínico para regenerar las retinas de los ciegos, los biólogos japoneses rompen hoy la banca con unas yemas de hígado humano manufacturadas en el laboratorio a partir de células madre iPS y que, según los conocedores de la investigación, suponen un paso crucial hacia una nueva clase de tratamiento para los enfermos hepáticos que mueren en la cola de los trasplantes.

    Fuente: ‘Nature’. / HEBER LONGAS / EL PAÍS

    La técnica puede tardar unos 10 años en llegar a la clínica, pero supone una prueba de principio de los fundamentos de la emergente medicina regenerativa: la fabricación de órganos y tejidos que puedan trasplantarse a los pacientes para tratar una amplia gama de enfermedades hoy incurables. El descubrimiento de las células madre iPS por Shinya Yamanaka, último premio Nobel de Medicina, ha motivado a Japón a poner sus mejores recursos científicos en el desarrollo y la aplicación clínica de la medicina regenerativa.

    Las células iPS son la gran promesa de este campo de la investigación biomédica. Su principal alternativa, por todo lo que se sabe hasta el momento, son las células madre embrionarias (ESC, por las iniciales de su denominación inglesa embryonic stem cells), que fueron en 1998 el gran disparador de este campo de investigación, pero que también se han ganado el repudio religioso por obtenerse de embriones humanos de dos semanas, antes de su implantación en un útero. Las células iPS, en cambio, se obtienen retrasando el reloj (reprogramando, en la jerga) de simples células de la piel para que recuperen su naturaleza ancestral de células madre.

    Takanori Takebe y sus colegas de la Facultad de Medicina de la Universidad de la Ciudad de Yokohama, en Japón, presentan mañana en Nature una investigación llamada a tener un notable impacto científico en el futuro próximo. Han conseguido generar por primera vez “un órgano humano tridimensional vascularizado”, en concreto un hígado, a partir de cultivos de células madre iPS. Para demostrar que funciona lo han trasplantado a ratones humanizados, o preparados para no rechazar el implante. Pero el hígado trasplantado es humano. Tan humano como la persona de la que se extrajo una célula de la piel para convertirse, con las técnicas del Nobel Yamanaka, en un cultivo de células iPS.

    La aplicación clínica de esta técnica no es inmediata: el propio Takebe estima que llegará en 10 años, que es la forma científica de decir “no lo sé”. Las yemas de hígado que han generado los investigadores japoneses son enteramente humanas, pero conseguir los permisos para trasplantárselas a un paciente requiere aún superar muchos protocolos, y algunos muy importantes.

    Primero y principal, los científicos tendrán que demostrar que los riesgos derivados de las células iPS (inestabilidad genética, posibilidad de deriva cancerosa) no superan a los beneficios del implante. En los experimentos con ratones, Takebe y sus colegas no han detectado ninguno de estos problemas, pero es obvio que eso no basta.

    El director de la Organización Nacional de Trasplantes (ONT), Rafael Matesanz, considera “muy interesante” el trabajo de los japoneses. “Aunque las células iPS son una línea de investigación más entre otras”, puntualiza, “y hasta que sepamos cuál es la mejor hay que seguir todas en paralelo, entre ellas, las células madre embrionarias y las estructuras biomecánicas, como las que se están explorando para hacer tráqueas artificiales”.

    Si esta técnica u otra similar llegara a la práctica clínica, ¿cuál sería su importancia en un país como España, líder en donaciones de órganos? “Ahora mismo hay 1.100 pacientes en lista de espera para un trasplante hepático, y entre el 6% y el 8% morirán esperándolo”, precisa Matesanz. Eso son de 60 a 80 muertos, pero el mayor experto en trasplantes de este país recalca que esa cifra no debe tomarse como un índice de la utilidad de una fuente de trasplantes hepáticos. “Si hubiera el doble de hígados, la demanda también se duplicaría”, dice Matesanz.

    Los médicos y cirujanos son perfectamente conscientes de cuánta oferta de hígados —sean de donante vivo o muerto— hay disponible y, por mucho que España encabece el ranking mundial de donantes, siempre habría un amplio margen para el crecimiento de los trasplantes. Por ejemplo, los enfermos de cáncer diseminado son excluidos como posibles receptores cuando las donaciones escasean, pero serían incluidos cada vez más si el sistema sanitario encontrara una nueva fuente de órganos, o de cosas que funcionen como órganos.

    Las posibles aplicaciones de las yemas de hígado japonesas no se limitan a los futuros trasplantes. Matesanz señala dos posibilidades que, probablemente, puedan llegar antes que esas intervenciones quirúrgicas. “Una es probar nuevos medicamentos”, dice el director de la ONT. Esta es una posibilidad particularmente interesante con el hígado, que es el órgano que metaboliza las sustancias extrañas al cuerpo, incluidos los fármacos. Examinar la toxicidad de una nueva molécula en cultivos de yemas hepáticas podría facilitar sustancialmente las pruebas que debe superar hasta llegar —o no— a su aplicación clínica.

    Y la segunda posible aplicación a corto plazo es el tratamiento con cultivos de hepatocitos, o células del hígado. No con yemas u órganos tridimensionales, sino con las meras células hepáticas en cultivo que son uno de sus constituyentes. “Es una opción terapéutica infrecuente, pero que ya se usa en la práctica clínica”, dice Matesanz. Se utiliza a veces para mantener vivo a un paciente hasta que llega el órgano que le salvará la vida o para tratar a niños con deficiencias metabólicas, o enfermedades hereditarias en las que falta una enzima o catalizador biológico. Los hepatocitos aportan en este caso las enzimas normales que le faltan al niño.

    viernes, 28 de junio de 2013

    Aprueban el primer ensayo clínico del mundo usando células pluripotentes inducidas


    ABC salud - 27 de junio de 2013

    Un comité del Gobierno japonés ha aprobado el primer ensayo clínico del mundo usando células pluripotentes inducidas (iPS) humanas, lo que puede ampliar los horizontes de la medicina regenerativa. El comité ha dado el visto bueno a la solicitud presentada conjuntamente por el Instituto RIKEN de Investigación y la Fundación para Investigación Biomédica de cara a estudiar la posibilidad de regenerar la retina humana mediante estas células, que tienen la capacidad de convertirse en cualquier tipo de tejido. El estudio podría comenzar este mismo año, ya que solo es necesaria la aprobación final del Ministro de Salud, Trabajo y Bienestar, Norihisa Tamura.

    El proyecto consiste en extraer muestras de piel humana y a partir de éstas extraer células iPS. Esas células serían programadas para que se transformen en tejido de la retina, que sería implantado después en pacientes que sufren una degeneración en la mácula relacionada con la edad. Este problema, que actualmente afecta a unas 700.000 personas en Japón, viene provocado por daños en la retina y conduce a una pérdida de visión.

    La noticia, dice Felipe Prósper, del Laboratorio de Terapia Celular de la Clínica Universitaria de Navarra, va en la línea de otras que se han ido produciendo en los últimos meses. Así, señala este investigador, hace pocos meses en editorial en la revista Nature hablaba de los «esfuerzos de las autoridades niponas para acelerar los procesos reguladores para los tratamientos con terapias celulares», y hace apenas un mes se publicó el British Medical Journal «el primer caso de una paciente con infarto de miocardio tratado con terapia celular con células IPs».

    Apuesta firme

    Por eso, subraya, «la noticia es muy importante y refleja una apuesta firme por la terapia celular». Prósper reconoce que este estudio suponen avanzar en lo que todo el mundo espera que vaya la investigación con estas células. Además, explica, «la enfermedad elegida es la degeneración macular, la única patología que ya ha sido tratada con células madre embrionarias», cuyos resultados se publicaron en The Lancet. «No hay que olvidar que apenas han pasado 8 años desde que se descubrieron las células iPS y ya estamos hablando de ensayos clínicos». Ahora bien, advierte, se trata de un ensayo en fase I, «pero no hay duda de que es muy importante».

    El hallazgo de las células iPS es el que ha abierto la puerta a que este instituto solicitara en 2012 hacer el primer estudio clínico de la historia en humanos empleando este hallazgo genético, que en el futuro puede conducir a enormes avances en la medicina regenerativa y personalizada. El pionero en generación de iPS, el japonés Shinya Yamanaka, fue galardonado en 2012 con el Premio Nobel de Medicina por el método que desarrolló para crear este tipo de células mediante la reprogramación de células ya maduras. Esto resuelve en principio el problema ético de trabajar con células madre de embriones que, como las iPS, también poseen la capacidad de transformarse en cualquier tipo de célula.

    jueves, 27 de junio de 2013

    Neurogenomiks participa en un estudio genético paneuropeo sobre la esclerosis múltiple


    El laboratorio Neurogenomiks, liderado por el investigador Ikerbasque Koen Vandenbroeck, ha participado recientemente junto al Hospital de Basurto en un estudio genético paneuropeo sobre la esclerosis múltiple, en el que se ha confirmado el papel de cinco genes en la predisposición a padecer dicha enfermedad

    La esclerosis múltiple es una enfermedad que lleva a la invalidez del sistema nervioso central y para la cual no existe una cura definitiva. Tiende a afectar a mujeres relativamente jóvenes (la enfermedad aparece entre los 20 y los 40 años), y sus consecuencias pueden ser particularmente devastadoras, tanto en el ámbito profesional como en los aspectos familiares y personales. Constituye la segunda causa de discapacidad en personas jóvenes, sólo por detrás de los accidentes de tráfico, y es una enfermedad crónica que limita la calidad de vida y tiene un gran impacto social.

    Un trabajo previo realizado en 2011 apuntaba a que existía fuerte evidencia de que cinco loci (posición fija en un cromosoma, como la posición de un gen o de un marcador genético) estaban asociados al riesgo de padecer esclerosis múltiple, pero no eran conclusiones extrapolables a todo el genoma, por lo que era necesario un trabajo exhaustivo para confirmarlo. Este nuevo estudio en el que han participado centros de Alemania, España, Francia, Países Bajos y Australia y en el que se han analizado los datos de más de 20.000 personas, permite afirmar que los marcadores MANBA, CXCR5, SOX8, RPS6KB1 y ZBTB46 están fuertemente asociados al riesgo de padecer esclerosis múltiple.

    La Esclerosis Múltiple no tiene actualmente cura, únicamente tratamientos paliativos, a los que las personas afectadas responden de manera muy diferente. Los avances en genética suponen todo un nuevo campo de oportunidades para la prevención y tratamiento de esta y otras enfermedades; investigar el componente genético de la respuesta ante los tratamientos podría permitir hallar las claves de una “medicina personalizada”.

    El laboratorio Neurogenomiks del Dr. Vandenbroeck, en colaboración con Alfredo Antigüedad, jefe del Servicio de Neurología del Hospital Universitario de Basurto, se ha encargado del genotipado de los polimorfismos en estos cinco genes, es decir, han analizado el contenido genómico en las variaciones de estos genes en toda la cohorte de pacientes del Hospital de Basurto así como en una población de control del País Vasco.

    Los resultados han sido publicados en la revista Brain, una de las más relevantes en el área de las neurociencias.

    Referencia del estudio:
    MANBA, CXCR5, SOX8, RPS6KB1 and ZBTB46 are genetic risk loci for multiple sclerosis.
    Brain. 2013 Jun;136(Pt 6):1778-82. doi: 10.1093/brain/awt101.

    lunes, 24 de junio de 2013

    Nuevas investigaciones apuntan a posibles estrategias de tratamiento para la esclerosis múltiple


    Publicado en 'Developmental Cell'

    MADRID, 24 Jun. (EUROPA PRESS) -

       Científicos han descubierto mediante el uso de imágenes en vivo del pez cebra que los oligodendrocitos individuales cubren las neuronas con una capa de mielina sólo cinco horas después de su nacimiento, según informan en la edición de este lunes de la revista 'Developmental Cell'. Si las conclusiones son válidas en los seres humanos, podrían dar lugar a nuevas estrategias de tratamiento para la esclerosis múltiple.

       La mielina, el recubrimiento graso que protege a las neuronas en el cerebro y la médula espinal, se destruye en enfermedades tales como la esclerosis múltiple, por lo que investigadores han estado tratando de determinar si los oligodendrocitos, las células que producen la mielina, se pueden estimular para hacer nueva mielina.

       "El estudio podría ayudar a mejorar nuestra comprensión de los factores desencadenantes necesarios para estimular las células que producen la mielina", explica el autor principal, David Lyons, de la Universidad de Edimburgo, Reino Unido.

    Por ejemplo, si los científicos pueden determinar lo que está bloqueando que las células elaboren mielina tras cinco horas, podrían ser capaces de eliminar esa barrera. Alternativamente, los tratamientos podrían centrarse en la creación de más oligodendrocitos nuevos en lugar de tratar de estimular los existentes.

       El doctor Lyons y su equipo utilizaron el pez cebra para estudiar la formación de vainas de mielina por parte de oligodendrocitos porque este animal de laboratorio es transparente en las primeras etapas de su desarrollo, lo que permite a los investigadores observar directamente las células dentro del organismo.

    También se sabe que el pez cebra y los seres humanos tienen genes muy similares y estas similitudes se extienden a más del 80 por ciento de los genes asociados con la enfermedad humana. Por lo tanto, el pez cebra responde de manera muy similar a la mayoría de los fármacos utilizados con fines terapéuticos que los seres humanos.

    "En el futuro, el pez cebra se utilizará para identificar nuevos genes y fármacos que pueden influir en la formación de la mielina y la reparación de la mielina", concluye el principal investigador de este estudio.

    La esclerosis multiple será una de las primeras enfermedades autoinmunes para las que habrá tratamiento


    MADRID, 24 Jun. (EUROPA PRESS)

       El avance en el conocimiento de los biomarcadores y la aparición de nuevos fármacos dibuja un horizonte optimista en el manejo de la esclerosis múltiple, según ha avanzado el doctor Oscar Fernández, vicepresidente Tercero y Responsable de la Vocalía de Relaciones Internacionales de la Sociedad Española de Neurología (SEN) y director del Instituto de Neurociencias Clínicas del Hospital Carlos Haya, de Málaga.

       Fernández ha afirmado que "ésta será una de las primeras enfermedades autoinmunes para las que habrá tratamiento y no pasará mucho tiempo para que consigamos pararla e impedir su evolución. Tenemos fármacos eficaces y en un futuro próximo aparecerán medicamentos nuevos que tendrán un impacto muy fuerte".

       El campo de los biomarcadores ha experimentado un avance muy importante en los últimos cinco años y los especialistas confían en que en los próximos meses muchos de ellos sean validados. Actualmente, existen marcadores para el diagnóstico, el pronóstico y evaluar la respuesta terapeutica.

       Sin embargo, destaca el experto, "todavía estamos buscando biomarcadores para la fase progresiva, de degeneración, de la que no sabemos ni cuando comienza ni qué está sucediendo en el sistema nervioso durante la misma".

       Identificar biomarcadores para esa fase progresiva es fundamental porque "carecemos de un buen diagnóstico y un buen tratamiento para esa etapa, en la que lo más seguro que tenemos es medir la atrofia cerebral por RM. Por el contrario, para la primera fase de la enfermedad disponemos de tratamientos eficaces", ha añadido.

       El importante papel de los biomarcadoresen esta enfermedad es creciente entre los especialistas, y así ha quedado patente en la edición de la reunión Biomarcadores en Esclerosis Múltiple: puesta al día Exprés, celebrada en Madrid con el patrocinio de Teva Neuroscience y con el aval científico de la Sociedad Española de Neurología (SEN).

       Durante el encuentro el jefe de Servicio Neurología-Neuroimmunología del Hospital Vall d'Hebron (Barcelona), director del Cemcat y moderador del encuentro, el doctor Xavier Montalban, ha recordado que hay marcadores clínicos y radiológicos que ayudan a identificar poblaciones con mayor riesgo de sufrir discapacidad a medio o largo plazo, pero recuerda que "los biomarcadores hay que aplicarlos y son eficaces en poblaciones, pero otra cosa son los pacientes", por ello señala que "hay que afinar más para poder decir a cada persona qué le va a suceder. Tendremos que ir hacia una medicina más personalizada".

       Disponer de herramientas que ayuden a establecer el diagnóstico, evolución y pronóstico de los pacientes con la enfermedad, así como de indicadores de respuesta terapéutica es prioritario para avanzar en el conocimiento y, en consecuencia, en el desarrollo de tratamientos eficaces encaminados a prevenir la progresión de la discapacidad.

       La multitud de interrogantes que abren los diferentes biomarcadores y las lagunas que persisten en el conocimiento de las fases progresivas de la enfermedad no impiden a Montalbán afirmar que "hemos mejorado significativamente en el manejo de los pacientes. De momento medimos los brotes y la progresión de la discapacidad, y vemos en los pacientes cosas que no veíamos hace diez años. Hemos mejorado mucho, aunque todavía queda mucho por hacer".

    lunes, 10 de junio de 2013

    Expertos insisten importancia tratamiento precoz contra esclerosis múltiple


    10-06-2013 / EFE

    El tratamiento precoz en la esclerosis múltiple es básico porque el tejido cerebral dañado y las capacidades perdidas no se recupera, según Xavier Montalbán, jefe de neurología-neuroinmunologia del Hospital Vall d'Hebron de Barcelona, que participa en el 23 Congreso Europeo de Neurólogos.

    Montalbán ha dicho a Efe que se están buscando fármacos para regenerar el tejido dañado, "pero que todavía no hay nada que sirva para contrarrestarlo", y ha insistido en "diagnosticar y tratar de inmediato porque recientemente se ha visto que los daños y el valor de la atrofia cerebral sirve como predictor de la discapacidad a largo plazo".

    La esclerosis múltiple es una enfermedad neurológica degenerativa y crónica del sistema nervioso central que afecta a más de 46.000 personas, y que en España tiene una incidencia de unos cien casos por cada 100.000 habitantes.

    En esta enfermedad el sistema inmunológico ataca la mielina, una sustancia que rodea y protege las neuronas, y cuando esto sucede, los impulsos neuronales se transmiten mal provocando síntomas como la pérdida de movimiento, problemas cognitivos, insensibilidad al tacto o pérdida de control de los esfínteres.

    El doctor Montalbán ha remarcado que ahora se puede medir la atrofia cerebral y ver cómo evoluciona el primer año, y que "una novedad de la que se ha hablando mucho en este encuentro de Barcelona es que esta evolución se relaciona con el estado de capacidad al cabo de unos años".

    Este neurólogo, una autoridad internacional en la esclerosis múltiple, ha recordado que el catálogo de fármacos es cada vez mayor y más preciso, y que ya hay un nuevo interferón pegilado para administrar cada dos semanas, o cada mes, que es más eficaz que el interferón actual.

    También hay nuevos fármaco como el dimetil fumarato, que según los datos de más 2.000 pacientes, da muy buenos resultados en la disminución del numero de brotes, y en la progresión de la enfermedad y las variables de resonancia magnética.

    Sobre fármacos, el equipo del doctor Montalbán ha presentado en este congreso un trabajo hecho con 160 pacientes que señala que más del 20 % de los enfermos que dejan bruscamente los tratamientos sufren un efecto rebote que les genera brotes de gravedad.

    Los estudios revelan que hay un 20 % que tiene un rebrote radiológico y un 10-15 % sufre un rebrote clínico, lo que supone que una de cada cuatro o de cada cinco personas que se deja de medicar de repente, por embarazo o por miedo a complicaciones, sufre un rebote.

    Con los medicamentos actuales se bloquea durante mucho tiempo la entrada de células inmunes en el sistema nervioso central, y al parar la medicación hay una entrada masiva de células que producen un mayor efecto inflamatorio del que cabría esperar.

    El doctor Montalbán ha explicado que en este congreso una de las enfermedades de las que más se ha hablado ha sido de la esclerosis múltiple, y que se han presentado datos muy contundentes que apuntan a la misma dirección. "Diagnosticar y tratar enseguida. Ahora el 50% se diagnostica el primer día de los brotes por los criterios radiológicos y clínicos que se emplean, pero hay que diagnosticar más", ha dicho.

    Para Montalbán, en lo que han coincidido los asistentes es que en mucha patología neurológica como alzheimer, parkinson, ictus, o esclerosis, "tienen un proceso degenerativo final que se maneja mal porque no somos capaces de hacerlo mejor, y que hay que poner en marcha iniciativas multidisciplinares para conocer mejor el mecanismo de la progresión".

    sábado, 8 de junio de 2013

    Un medicamento para la diabetes, prometedor en el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas


    MADRID, 8 Jun. (EUROPA PRESS) -

       Un medicamento que se usa para controlar la diabetes tipo II puede ayudar a reparar las médulas espinales de los ratones que sufren de la enfermedad hereditaria adrenoleucodistrofia, un avance que publicará en su edición online la revista 'Brain'. Este paso, que resulta importante en el camino hacia el desarrollo de una terapia para la enfermedad humana porque las opciones actuales son escasas y parcialmente eficaces, se presentará este domingo en la conferencia anual de la Sociedad Europea de Genética Humana.

       Aurora Pujol, profesora de investigación del Instituto Catalán de Investigación y Estudios Avanzados (ICREA), y directora del Laboratorio de Enfermedades neurometabólicas del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL), en Barcelona, investigó el papel de la mitocondria, la central eléctrica de la célula, en la adrenoleucodistrofia, una enfermedad causada por la inactivación del transportador de ácidos grasos en los peroxisomas ABCD1, que conduce a la acumulación de ácidos grasos en los órganos y el plasma sanguíneo y la degeneración médula espinal.

    "ABCD1 es una proteína situada en los peroxisomas, compartimentos de la célula que desintoxican los productos químicos y los lípidos, y por lo tanto la implicación de las mitocondrias en una enfermedad así no era obvia. Pero sabíamos por la investigación reciente que el estrés oxidativo, donde hay un aumento de la producción de moléculas que contienen oxígeno químicamente activo y una disminución significativa en la eficacia de las defensas antioxidantes del cuerpo, estaba involucrado. También sabíamos que el fracaso bioenergético aparece antes que los síntomas de la enfermedad, por lo que decidimos investigar el papel de las mitocondrias", resume Pujol.

       El grupo de enfermedades conocidas como leucodistrofias se caracteriza por la pérdida progresiva de la vaina de mielina, la cubierta grasa que actúa como un aislante alrededor de las fibras nerviosas. El daño en la vaina de mielina impide la conducción de las señales en los nervios y conduce a problemas del aparato locomotor.

    "Sabíamos que el daño oxidativo precoz y la disfunción bioenergética sirvieron de base al inicio tardío de la degeneración de las fibras nerviosas observadas en el modelo de ratón de la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (ALD-X), la leucodistrofia con mayor frecuencia hereditaria, por lo que analizamos las mitocondrias para obtener más pistas. Nos encontramos con que los ratones ALD-X mostraron una pérdida de las mitocondrias a los 12 meses de edad, antes de los síntomas de la enfermedad, por lo que no podrían ser una consecuencia de la enfermedad, sino más bien un factor que contribuye a ella", señala esta experta.

    Además, Pujol subraya que el equipo investigador ya sabía que la vía implicada en la pérdida mitocondrial podría ser tratada con el uso del medicamento pioglitazona para la diabetes, por lo que decidieron probar su efecto en los ratones.

       La pioglitazona detuvo la fibra de la degeneración del nervio mediante la prevención de la pérdida de las mitocondrias y la inhibición de la insuficiencia metabólica y el estrés oxidativo en los ratones tratados, y por lo tanto también detuvo la discapacidad del aparato locomotor. Los investigadores fueron capaces de demostrar estos beneficios a través de análisis de las médulas espinales posmortem e in vivo sometiendo a los ratones a una serie de pruebas físicas.

       Aunque la ALD-X es una enfermedad relativamente rara con una incidencia mínima de 1 en 17.000 varones, hay otros trastornos neurodegenerativos causados por la degeneración en la vaina de mielina, por ejemplo la esclerosis múltiple, y muchas otras en las que están implicados el deterioro de la bioenergética en combinación con el estrés oxidativo y la degeneración de los axones. La última categoría de la enfermedad incluye el Parkinson, la enfermedad de Huntington y la de Alzheimer, por lo que Pujol destaca que es posible que estos resultados puedan ser relevantes también para estas condiciones.

    "A raíz de estos resultados prometedores, junto con el profesor Patrick Aubourg, del Hospital Bicêtre, en París, iniciaremos en breve un ensayo multicéntrico de fase II con pioglitazona en pacientes adultos que sufren de una variante de adrenoleucodistrofia de aparición tardía. Nuestra investigación muestra que será posible controlar los efectos biológicos de la droga mediante la búsqueda de biomarcadores de daño oxidativo en las células de sangre o plasma. Estamos contentos de haber hecho una contribución a la búsqueda de un tratamiento simple y eficaz para un grupo de enfermedades devastadoras", concluye.

    Vivir con esclerosis múltiple en Europa



    Al menos 600.000 personas en Europa tienen esclerosis múltiple (MS) . Más de un millón de personas se ven afectadas por su papel como cuidadores y familiares.

    MS puede ocurrir en cualquier momento de la vida, sino que afecta a las personas con mayor frecuencia entre las edades de 20 y 40 años. Después de los accidentes de tráfico, la EM es la mayor causa de discapacidad en personas jóvenes. Más mujeres que hombres se ven afectados en una proporción de 3:2.  Aún no existe cura para la EM .

    MS afecta a las personas de maneras muy diferentes - desde síntomas leves a gran invalidez. Sin embargo, como regla general, que cambia la vida de las personas. La enfermedad tiene muchas implicaciones, yendo mucho más allá de los síntomas físicos. Por ejemplo, la mitad de las personas con EM dejan sus puestos de trabajo tres años después del diagnóstico.
     
     
     
    Cada vez son más las personas diagnosticadas 
     
    Según un estudio reciente publicado en la revista European Journal of Neuroscience, el número de personas que viven con EM en Europa se ha incrementado. Esto es probable que se atribuye principalmente a nuevos criterios de diagnóstico que permiten que la enfermedad a ser detectado antes. También ha sido importante, los recientes avances en imágenes cerebrales.

    MS se produce con una frecuencia variable entre países, aunque es más frecuente en las latitudes septentrionales como se muestra en la tabla siguiente

    Personas que viven con EM en Europa (2011)
     
    PaísLa prevalencia por 100.000
    Irlanda230,6
    Dinamarca173,3
    Suecia170,1
    Eslovenia151,9
    Noruega148
    Reino Unido146
    Alemania128
    Grecia119,6
    Islandia119
    Austria98.5
    Francia94.7
    Finlandia93
    Italia91
    España78.7
    Hungría62
    Lituania56
    Portugal46.3
    Rumania26
    Malta17
    Fuente: EMSP MS Barómetro 2011

    Las disparidades en el tratamiento y la terapia en Europa

    El enfoque de los tratamientos y la atención varía considerablemente en toda Europa. Modificadores de la enfermedad los tratamientos pueden ayudar a retrasar la progresión de la esclerosis múltiple durante muchos años, pero dependiendo de donde usted vive, usted, o no tendrá derecho a dicha medicación.

    Porcentaje de personas con EM que reciben tratamiento modificador de la enfermedad (2011)
     
    0-30%30 - 60%60 a 80%80 a 100%
    BielorrusiaDinamarcaAustriaLuxemburgo
    Bosnia-HerzegovinaFinlandiaBélgica 
    BulgariaFranciaAlemania 
    CroaciaIrlandaGrecia 
    República ChecaMaltaIslandia 
    EstoniaPaíses BajosItalia 
    HungríaNoruegaLituania 
    PoloniaRusiaPortugal 
    RumaniaEslovaquiaSuiza 
    SerbiaEslovenia  
    Reino UnidoEspaña  
     Suecia  
    Fuente: EMSP MS Barómetro 2011

    Las personas con EM tienden a enfrentar una serie de síntomas, y mucho se puede hacer para aliviarlos. Pero una vez más, los distintos países ofrecen acceso a variables de tratamiento sintomático.

    Acceso al tratamiento para aliviar los síntomas (2011)
     
    0-30%30 - 60%60 a 80%80 a 100%
    Bosnia-HerzegovinaBulgariaBélgicaAustria
    RusiaHungríaCroaciaRepública Checa
    SueciaLuxemburgoDinamarcaFinlandia
     RumaniaGreciaFrancia
     SerbiaPaíses BajosAlemania
      NoruegaIslandia
       Irlanda
       Italia
       Lituania
       Malta
       Portugal
       Eslovaquia
       Eslovenia
       España
       Suiza
    Fuente: EMSP MS Barómetro 2011

    La rehabilitación puede ayudar a las personas con esclerosis múltiple continúan con su vida cotidiana, por ejemplo después de una recaída grave.

    Si usted vive en Alemania, Islandia y Croacia, lo más probable es que usted tendrá acceso a dichos servicios. Pero si usted vive en Bélgica o en Bielorrusia, hay una fuerte probabilidad de que no lo harás.

    Acceso a la rehabilitación
     
    0-30%30 - 60%60 a 80%80 a 100%
    BielorrusiaBulgariaEstoniaAustria
    BélgicaFinlandiaItaliaCroacia
    Bosnia-HerzegovinaFranciaSueciaRepública Checa
    GreciaLituaniaReino UnidoDinamarca
    HungríaLuxemburgo Alemania
    IrlandaPortugal Islandia
    MaltaEspaña Países Bajos
    Polonia  Noruega
    Rumania  Serbia
    Rusia  Eslovenia
    Eslovaquia   
    Suiza   
    Fuente: EMSP MS Barómetro 2011

    El Barómetro MS proporciona información sobre las discrepancias en materia de salud y asistencia social en Europa y sobre la situación de las personas con EM. Por ejemplo, se pone de manifiesto si las personas tienen un acceso relativamente fácil a un neurólogo y si es o no es probable que pueda seguir trabajando después de su diagnóstico.

    Una enfermedad costosa

    El impacto de la EM en los sistemas de asistencia sanitaria europea es considerable. Los pacientes desarrollan discapacidades neurológicas de diversos tipos e intensidad, con un 10-15% requieren una silla de ruedas o de convertirse en cama. Por otro lado, alrededor del 20% mantiene sus actividades profesionales y sociales durante muchos años, o incluso hasta el final de sus vidas.

    Independientemente de los síntomas que se enfrentan las personas con EM necesitan salud y el apoyo social. Los costos han aumentado en los últimos años debido a las nuevas y más costosas opciones de tratamiento que se ha obtenido.

    Los costos anuales por persona con EM (2010)
     
    PaísLos costos directos de atención de saludCostes no médicos directosCostes indirectosLos costos totalesMonedaAño
    Austria1730283511465740310Euro2005
    Bélgica1202088421160432466 2005
    Francia1594377112073044384 2007
    Alemania1716559221691139998 2005
    Italia11111164241131038845 2005
    Países Bajos837175761347629423 2005
    Polonia1013596601513234826 2002
    España1214212540877533457 2005
    Suecia15186212641715153601 2005
    Suiza11237147081592841873 2005
    Reino Unido6810123321117430316GBP2005
    Fuente: Consejo Europeo del Cerebro 2010

    Es hora de actuar

    Los trastornos neurológicos como la esclerosis múltiple presentan un reto para las personas afectadas, así como para sus cuidadores y familias. También presentan un considerable costo social y económico para la economía de Europa.

    Un estudio reciente llevado a cabo por el Consejo Europeo del Cerebro ( EBC ver estudio ) estimó que las principales enfermedades cerebrales en Europa cuestan hasta € 800 mil millones por año . Esta cifra también es utilizado por la Federación Europea de Asociaciones Neurológicas (EFNA) en sus campañas de sensibilización. La EM es una de las más costosas de las enfermedades cerebrales - con un saldo de 15 millones de euros al año - y se espera que la carga financiera para aumentar significativamente en los próximos años. Esta es sólo una de las razones por las que es necesario actuar de inmediato para frenar este aumento y, si es posible, revertir la tendencia.

    Para lograr el objetivo de mejorar la calidad de vida de las personas con EM y de superar en definitiva la enfermedad, tenemos que mejorar la investigación , la atención de alta calidad y la mejora del acceso al empleo.

    Traducción de Google de la Living with multiple sclerosis in Europe

    jueves, 6 de junio de 2013

    Prometedora terapia experimental contra la esclerosis múltiple

     
     
    La esclerosis múltiple hace que el sistema inmune ataque al organismo en lugar de defenderlo. Esta enfermedad autoinmune se caracteriza por la progresiva destrucción de la vaina de mielina que protege los nervios del cerebro y la médula espinal y desempeña un papel vital en la conducción eléctrica de los impulsos nerviosos.

    Cuando se destruye el aislamiento de protección, los impulsos eléctricos no pueden fluir de manera eficiente, provocando síntomas que pueden incluir parálisis o ceguera.

    Los tratamientos actuales para la enfermedad inhiben el sistema inmunitario en un esfuerzo para evitar los síntomas, haciendo a los paciente más susceptibles a infecciones y aumentando su riesgo de enfermedades graves, como el cáncer.

    Para este ensayo de fase 1, llevado a cabo en Alemania en nueve pacientes, los investigadores utilizaron células de glóbulos blancos de los enfermos para "inyectar" miles de millones de antígenos de mielina en su organismo. El objetivo era que su sistema inmune los reconociera como inofensivos y desarrollara una tolerancia.

    El tratamiento logró reducir la reactividad del sistema inmune a la mielina del 50 al 75%.
    "Nuestro enfoque deja intacta la función del sistema inmune normal. Ese es el santo grial", dijo Stephen Miller, profesor de microbiología e inmunología de la Escuela de Medicina de la Universidad Northwestern, autor principal de esta investigación publicada en la revista Science Translational Medicine.

    "La terapia detiene la respuesta autoinmune que están ya activados y previene la activación de nuevas células autoinmunes", agregó.

    Los investigadores destacaron que el número de pacientes en este ensayo es demasiado pequeño como para determinar si este tratamiento previene la progresión de la esclerosis múltiple. Pero señalaron que entre los nueve pacientes, los que recibieron la dosis más alta de células de glóbulos blancos con el antígeno tuvieron la mayor reducción en la destrucción de la mielina.

    El ensayo mostró que el tratamiento es seguro y bien tolerado. No hubo efectos adversos por la inyección intravenosa, y sobre todo, los pacientes no sufrieron una recaída ni se afectó su inmunidad a patógenos.

    Miller ha demostrado en estudios no clínicos anteriores que la terapia también es eficaz en el tratamiento de la diabetes tipo 1, el asma y la alergia al maní.

    Este estudio allana el camino para un ensayo clínico de fase 2 para determinar si esta terapia es eficaz contra la progresión de la esclerosis múltiple, que afecta a 2,5 millones de personas en todo el mundo según la Organización Mundial de la Salud.

    El tratamiento inmunosupresor reduce el daño axonal en la esclerosis múltiple progresiva


    REDpacientes

    SOBRE QUÉ HABLAMOS:

    En la esclerosis múltiple progresiva (EMP), las terapias modificadoras de la enfermedad no han demostrado reducir la progresión de la discapacidad.

    El objetivo de un estudio publicado en la revista Multiple Sclerosis ha sido medir el impacto de la terapia inmunosupresora en la EMP mediante el análisis del líquido cefalorraquídeo (LCR) los biomarcadores de daño axonal (proteína de la luz neurofilamentos, NFL), la astrogliosis (proteína ácida glial fibrilar, GFAP), y la regulación de las células B (CXCL13).

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    CARACTERÍSTICAS DEL ESTUDIO:

    Se obtuvo el líquido cefalorraquídeo de 35 pacientes con EMP antes y después de 12-24 meses de tratamiento con mitoxantrona  (30 pacientes) o rituximab (5 pacientes) y de 14 sujetos de control sanos emparejados por edad. Los niveles de la NFL, GFAP, y CXCL13 se determinaron por inmunoensayos.

    RESULTADOS:
     
    El nivel medio de la NFL disminuyó en un 51% (1781 ng / l vs 874 ng / l), la reducción media de CXCL13 fue del 55% (9,71 pg / ml vs 4,37 pg / ml), mientras que los niveles de GFAP no se vieron afectados. El análisis de subgrupos mostró que la reducción de la NFL se limitó a los pacientes previamente no tratados (n = 20) y pacientes con lesiones realzadas con una resonancia magnética (n = 12) antes de estudiar la línea de base.

    CONCLUSIONES:

    Los datos de este estudio implican que la terapia inmunosupresora durante 12-24 meses reduce el daño axonal en la esclerosis múltiple progresiva, particularmente en pacientes con actividad de la enfermedad en curso.

    La determinación de los niveles de la NFL en el LCR es un potencial marcador sustituto de la eficacia del tratamiento y como criterio de valoración en los ensayos de fase II de la esclerosis múltiple.
    Fuente: PubMed