EM progresiva todavia enigmatica

MS-UK - 11/10/013  tradución google

Con la reciente aprobación de varios medicamentos orales para reducir los brotes de la enfermedad en recaída-remisión de esclerosis múltiple, los mejores investigadores coinciden en que la próxima gran frontera es las formas progresivas de la enfermedad.

Pero, sobre la base de las presentaciones y discusiones en la reunión anual de la semana pasada de la Comité Europeo para el Tratamiento e Investigación en Esclerosis Múltiple (ECTRIMS), la EM progresiva se ubica aproximadamente en el mismo lugar que la EM remitente-recurrente se situó hace 3 décadas - es decir, todavía faltan muchos años de una terapia eficaz o incluso una comprensión sólida de su fisiopatología.

ECTRIMS

En una sesión dedicada a la esclerosis múltiple progresiva, Robert Fox, MD, de la Clínica Cleveland en Ohio, dijo que se ha formado  una colaboración internacional  para asumir los retos de esa condición.

Las primeras reuniones se han elaborado una lista de los cinco principales necesidades de investigación. Esa lista destaca hasta qué punto el campo tiene que avanzar antes de que incluso se puede probar una terapia potencial correctamente. Actualmente escaso, pero necesario para el desarrollo de tratamientos, son los siguientes:

Un modelo experimental para la investigación preclínica herramientas de detección de alto rendimiento para el descubrimiento de fármacos medidas de resultado apropiadas para los ensayos de fase II, las medidas de resultado apropiadas para la fase III de los ensayos

Resultados para orientar los tratamientos sintomáticos Fox fue seguido de la plataforma de Finn Sellebjerg, MD, de la Universidad de Copenhague (ciudad sede de la reunión), quien profundizó en la heterogeneidad de la EM progresiva. Esto va más allá de la distinción familiar entre las formas progresivas de primaria y secundaria, para incluir lo que a veces se llama progresiva-EM recidivante, en la cual exacerbaciones periódicas se superponen sobre un fondo de empeoramiento constante de los síntomas y la gravedad de la discapacidad. Sellebjerg también argumentó que la EM progresiva puede, en algunos casos, ser un nombre inapropiado - en muchos pacientes, la evolución de su enfermedad mejor se puede caracterizar como "remisión incompleta después de una recaída" en lugar de verdadera progresión.

Otros oradores en la sesión discutido diversos aspectos de la progresiva frente a formas de recaídas, como medidas de daño axonal, los niveles de proteína del fluido cerebroespinal, y genes variantes de NMDA (N-metil-D-aspartato) receptores de los neurotransmisores. Pero ninguno de estos enfoques parecen ser infalible para distinguir las diferentes formas de EM clínicamente, y mucho menos ofrecer dianas terapéuticas para el desarrollo de fármacos.

Por otra parte, Fox y Sellebjerg señalaron que una gran cantidad de medicamentos pronto estará en los ensayos clínicos de EM progresiva, ya que las pruebas preclínicas o hallazgos en otras enfermedades neurodegenerativas sugieren un potencial beneficio.

Estos incluyen simvastatina ( Zocor), natalizumab (Tysabri), y alemtuzumab (Lemtrada), así como una combinación de ibudilast, amilorida, y riluzol. Esta última droga fracasó en un ensayo de monoterapia en EM recidivante en el congreso.

Por otro lado, los fármacos para la EM recidivante han fracasado principalmente para mostrar un beneficio en las formas progresivas, y no sería sorprendente si lo contrario fuera cierto, ya que se cree que las condiciones para ser fundamentalmente diferente. dijo Sellebjerg resultados de un estudio piloto de natalizumab, de el que había sido un investigador, se informaría pronto. El hallazgo topline era que la droga mostró efectos positivos en algunas medidas, pero la atrofia cerebral continuó.

Además, aunque la droga parece mejorar las puntuaciones de discapacidad, Sellebjerg llama a la magnitud "clínica cuestionable."

Fuente: MedPage hoy © 2013 MedPage Today, LLC (11/10/13)