sábado, 29 de marzo de 2014

Nueva terapia genética para la esclerosis múltiple

 
Investigadores de la Universidad de Florida han recibido una subvención de $ 40,000 de la  Sociedad Nacional de Esclerosis Multiple, para poner a prueba una técnica de terapia génica en ratones, con la que se pretende enseñar a que  cuerpo no se trate a sí mismo como un invasor, un proceso  denominado tolerancia inmunológica, para las primeras etapas de esclerosis múltiple. Si los investigadores logran restablecer esta tolerancia que podría impedir el ataque del sistema inmune, sería una técnica que se podría utilizar en un gran número de pacientes.

“En años anteriores, hemos aprendido mucho sobre la forma de manipular esta tolerancia mediante la terapia génica”, dijo Brad Hoffman, profesor asistente de pediatría en la Facultad de Medicina de la UF. ”La tolerancia es la manera en que tu cuerpo no responda a las sustancias que de otra manera, podrían inducir una respuesta inmune de modo que  no se tenga una respuesta inmune a todo. En la esclerosis múltiple, el cuerpo pierde esa capacidad de distinguir las células, así que se comienzan a atacar sus propias células del sistema nervioso “.
 
Habitualmente, la terapia génica se usa para corregir un gen defectuoso en el cuerpo. En este caso, los investigadores administran un gen responsable de una proteína del cerebro al hígado, a través de la AAV (virus inofensivo), con la esperanza de que se despierte la producción de las células T reguladoras. Estas células T, que suprimen el sistema inmune son cruciales, ya que efectivamente pueden apagar el ataque inmune en el cerebro. Los investigadores están inyectando el gen específicamente en el hígado porque el órgano filtra las respuestas inmunes no deseadas.
 
“Todo lo que se filtra por el hígado es para la desintoxicación”, dijo Hoffman. ”Debido a esto, el hígado tiene una capacidad innata para inducir tolerancia inmune. Hemos aprendido en otros estudios de terapia génica que es posible que el hígado produzca células tolerantes al gen.
 
Otros equipos de investigación de todo el país están tratando de provocar tolerancia inmune para combatir la esclerosis múltiple, también. Sin embargo estos estudios implican el desarrollo de tratamientos personalizados para pacientes específicos. El trabajo de los investigadores de la UF ‘es novedoso, ya que esperan desarrollar una técnica que podría ser utilizada en un gran número de pacientes.
 
“Todo el mundo tiene diferentes tipos de células y los receptores T reguladoras”.”Mediante la inyección de un gen responsable de una proteína cerebral, estamos permitiendo que el cuerpo de un individuo fabrique las células reguladoras T específicas que necesita.
 
“Si funciona, esto será clínicamente factible, rentable y traducible a gran escala.”
 
Aunque la terapia génica aún no se ha utilizado para corregir los trastornos autoinmunes como la esclerosis múltiple,el equipo de investigación de Hoffman lo ha desarrollado mientras estudiaba la terapia génica para la hemofilia. Durante estos estudios, el equipo fue capaz de inducir tolerancia inmunológica en ratones, y Hoffman espera que estas técnicas  un día , serán capaces de ayudar a las personas con esclerosis múltiple, también.
 
“¿Seremos capaces de curar la esclerosis múltiple? Eso sería lo ideal, pero nuestra estrategia es más probable que resulte, trabajando sobre la supresión de la respuesta inmune del sistema nervioso “, dijo. “Si suprime la respuesta inmune, se  suprimen los efectos neurodegenerativos y se conseguirá mantener una mejor calidad de vida.”
 

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