El Futuro está en los virus

Jesús Devesa

12 de Marzo de 2012

Todos tememos a los virus. Han sido, son y serán los causantes de las mayores catastrófes médicas en nuestra especie. Muy pocos les entienden y muy pocos confían en ellos como herramientas para curar más que como herramientas para destruir. Sin embargo hace ya muchos años que la Biología molecular comenzó a manipular una serie de virus como útiles de trabajo para una medicina del futuro. Hace ya bastantes años que sabemos que si modificamos el código genético de un virus, evitando sus efectos perniciosos, e introducimos un gen humano en ese código genético, el virus modificado puede infectar al organismo introduciéndose en las células; introduciendo su código genético (que previamente hemos modificado en laboratorio) en el genoma de las células humanas dotando a éstas del gen que estaba mutado o ausente e impidiendo así la progresión de una serie de patologías cuya base es precisamente genética. Esto, que parece ciencia ficción, es una realidad en muchos laboratorios y comienza a ser una realidad práctica en la Medicina.

Precisamente esto es lo que han llevado a cabo unos investigadores franceses, de la Universidad Descartes de París, tratando a dos niños que padecían una leucodistrofia hasta ahora incurable: La adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X. En esta enfermedad ocurre, por razones genéticas, la ausencia de una proteína, llamada ALD implicada en la degradación de los ácidos grasos. La ausencia de esta proteína lleva a la pérdida de la cubierta de mielina, responsable de la conducción de señales en las fibras nerviosas. En estas condiciones, falta de mielina, se va produciendo una rápida disminución de la función neural lo que ocasiona una progresiva degeneración física y mental en estos pacientes que con dificultad llegan a la adolescencia.

Lo que hasta ahora se ha venido intentando, con dificultades, es el trasplante de células precursoras procedentes de la médula ósea de donantes sanos. Ello se traduce en un enlentecimiento de la progresión de la enfermedad, pues las células madre trasplantadas son capaces de diferenciarse en células formadoras de mielina. El problema es la dificultad de encontrar donantes compatibles con el paciente.

Todo ello parece solucionarse a partir de este estudio del citado grupo francés. Lo que ellos hicieron fue extraer células madre sanguíneas de los propios pacientes y corregir sus defectos genéticos en laboratorio utilizando un vector viral capaz de introducir en ellas el gen ausente y causante (por su ausencia) de la enfermedad. Una vez corregido el defecto genético en laboratorio volvieron a infundirlas en los propios pacientes. Esas nuevas células van a comportarse para siempre como células normales y puesto que se trata de células madre, con gran capacidad de división por tanto, las nuevas células que generen, ya en el organismo, van a ser también normales. Así lo han comprobado dos años después del estudio llevado a cabo. La enfermedad se ha detenido y previsiblemente no regresará. Sin embargo, lo que este tipo de terapias no puede conseguir es que los daños previamente producidos desaparezcan; pero todo se conseguirá.

Hay muchas patologías pendientes de tratamientos como éste. ¿A qué esperamos?. La situación económica, no solo en España, no es la ideal para este tipo de tratamientos y son necesarios aún más estudios para conocer el vector viral adecuado en cada caso, pero todo llegará.

El futuro está en los virus.

Jesús Devesa
Catedrático de Fisiología de la Universidad de Santiago
Creador del Proyecto FOLTRA