Opexa Therapeutics, Inc., una compañía que desarrolla Tcelna ™, una novedosa terapia de células T para la esclerosis múltiple (MS), ha anunciado hoy el inicio de un ensayo clínico de Fase IIb de Tcelna en pacientes con esclerosis múltiple secundaria progresiva (EMSP).
Varios pacientes han sido ya incluidos en el estudio y la matrícula se espera que aumente rápidamente como sitios adicionales comenzar el cribado de pacientes e inscribirse en las próximas semanas. Tcelna es la primera personalizado T-cell terapia para los pacientes con EM y ha recibido la designación Fast Track de la Estados Unidos Food and Drug Administration (FDA) para el tratamiento del EMSP . La terapia está específicamente adaptado al perfil de cada paciente individual a la enfermedad y ha demostrado una mayor seguridad y eficacia de los indicios alentadores en estudios clínicos previos en la EM que incluyeron el tratamiento de los pacientes SPMS. Actualmente sólo hay un tratamiento aprobado por la FDA para SPMS sino advertencias de seguridad han restringido su uso
El proceso recién iniciado, llamado Abili-T, es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo ensayo clínico en pacientes SPMS que demuestran evidencia de progresión de la enfermedad sin recaídas asociadas. El juicio se espera la inscripción de 180 pacientes en aproximadamente 30 sitios clínicos en los EE.UU. y Canadá con cada paciente que recibe dos cursos anuales de tratamiento Tcelna que consta de cinco inyecciones subcutáneas al año.
El estudio evaluará un número de puntos finales clínicos para evaluar la eficacia y seguridad de Tcelna en pacientes con SPMS. La variable principal de eficacia del estudio es el porcentaje de cambio de volumen cerebral (atrofia) a los 24 meses. Los investigadores del estudio también medirá varios resultados importantes secundarios comúnmente asociados con la progresión de la enfermedad, incluyendo MS, medida por la Escala Ampliada del Estado de Discapacidad (EDSS), la tasa anual de recaídas (ARR) y los cambios en la discapacidad, medida por EDSS y la esclerosis múltiple funcional compuesto (MSFC ).
En múltiples previamente llevado a cabo ensayos clínicos para el tratamiento de pacientes con MS, Tcelna ha demostrado uno de los perfiles más seguros efecto secundario de cualquier comercializados o en fase de desarrollo tratamiento de la EM, así como fomentar señales de eficacia que indican la terapia Opexa de pueden tener el potencial de ser tanto segura y eficaz para el tratamiento de ambos SEMSP y EMRR pacientes. En la Fase I / II de los estudios con pacientes tratados con EMSP Tcelna (n = 36), 80 por ciento de los pacientes tratados con Tcelna no mostró evidencia de progresión de la enfermedad a los 24 meses (una mejora del 50%, con respecto a los pacientes que muestran evidencia de progresión de la enfermedad , sobre los controles históricos). Después de dos años de tratamiento, un subgrupo de estos pacientes (n = 10) informó que no hubo un empeoramiento de su condición física o psicológica. Además, en 21 años de seguimiento acumulada en los mismos pacientes tratados con SPMS Tcelna, la tasa de recaídas para este mismo subconjunto de pacientes se redujo significativamente en comparación con el valor inicial y sólo un paciente experimentó una recaída durante este tiempo.
"Ser testigo de la puesta en marcha de este estudio clínico después de los intensos preparativos que se requieren es un testimonio tremendo a la dedicación y talento de todo el equipo Opexa. Creemos que este es un hito importante para nuestra empresa, no sólo, sino para todos aquellos pacientes SPMS que desesperadamente necesitan y merecen una opción de tratamiento mejor, más segura y más eficaz ", dijo Neil K. Warma, Presidente y Consejero Delegado de Opexa. "Volvemos a la clínica con un proceso de fabricación mejorado, una estrategia óptima de desarrollo clínico, la designación Fast Track de la FDA y la creencia de que Tcelna es el tratamiento de la EM más prometedor en desarrollo en la actualidad."
El inicio de este proceso sigue una serie de mejoras clave para el programa de desarrollo clínico Tcelna. En primer lugar, ha optimizado su Opexa Química, Fabricación y Control (CMC) para el proceso de la terapia con el fin de mejorar la eficiencia, reducir los costos generales y llevarlo aún más en consonancia con los requisitos de la etapa comercial. Tras la finalización de estas mejoras de fabricación y logística, la Compañía presentó una solicitud CMC actualizado que ha sido completamente revisado por la FDA. Además, la compañía ha modificado su estrategia de desarrollo clínico para Tcelna de centrar los esfuerzos en curso sobre la población de pacientes SPMS para hacer frente a la grave falta de opciones de tratamiento disponibles en la actualidad o en el desarrollo de estos pacientes. Por último, para reflejar su trabajo en la optimización del proceso de fabricación global y la estrategia de desarrollo clínico para el programa principal producto candidato Opexa, anteriormente conocida como Tovaxin, ha sido rebautizado como Tcelna.
"Es muy gratificante ver Opexa novela de células T regreso a la clínica de terapia y estoy muy contento de ser parte de la investigación en curso de un potencial tratamiento de la EM que posee tal un impresionante perfil de seguridad inicial. Este es un estudio muy importante para toda la comunidad de la EM, ya que recorrer un largo camino hacia la demostración de la eficacia de la terapia puede ser para los más necesitados y marginados progresivo de pacientes EM ", dijo Mark Freedman, MD, director de la Esclerosis Múltiple Unidad de Investigación del Hospital de Ottawa, miembro del Consejo Consultivo Científico Opexa, y un investigador del ensayo Abili-T. "Mientras que un resultado de prueba positiva será sin duda una buena noticia para los pacientes SPMS, tampoco es difícil imaginar que se podría situar Tcelna como un tratamiento prometedor para la población más grande de pacientes EMRR también ".
"El inicio de este ensayo clínico es un hito muy importante en el ámbito de la investigación de la EM, especialmente en vista de la gran necesidad de tratamientos nuevos y efectivos para estos pacientes", comentó Hans-Peter Hartung, MD, presidente del departamento de neurología en la Universidad Heinrich-Heine, Düsseldorf y miembro del Consejo Científico Asesor de Opexa. "Como una inmunoterapia personalizada, único mecanismo de Tcelna fuertemente lo diferencia de otros tratamientos de la EM en etapa de desarrollo. Esto, combinado con un perfil de seguridad que no tiene comparación con otras terapias para la EM actualmente disponibles o en desarrollo Tcelna posiciones como un tratamiento potencialmente muy interesante para una gran población de pacientes no atendidos. Actualmente, no existe un tratamiento satisfactorio disponible para los pacientes SPMS. "
Mientras que su ensayo clínico en curso dirigido a los pacientes SPMS, Opexa también tiene la intención de continuar con el desarrollo de Tcelna como un tratamiento para los pacientes con EMRR. Opexa ha completado con éxito final de la fase II de las reuniones con la FDA y cree que está en condiciones de iniciar los ensayos de fase III pivotales en pacientes con EMRR. Es importante destacar que los resultados de la actual Abili-T juicio deberían mejorar aún más los esfuerzos futuros de la Compañía en la indicación de la EMRR. El enfoque principal en la actualidad, sin embargo, es la Fase IIb en curso SPMS Abili-T juicio y en asegurar el capital necesario para la realización de ese juicio.
Fuente; Herald Online Copywrite Rock Hill Herald Online 2012 (13/09/12)
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