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| Bonaventura Casanova (segundo por la izquierda) con el resto de la Unidad Mixta de Esclerosis Múltiple y Neurorregeneración del IIS-La Fe. (Enrique Mezquita) |
Un estudio
pionero exhibe datos positivos del trasplante de células madre en pacientes con
esclerosis múltiple (EM) remitente-recurrente.
Enrique Mezquita. Valencia DiarioMedico.com | 07/06/2017
El trasplante de células madre hematopoyéticas frena el
avance de la esclerosis múltiple (EM) y mejora la discapacidad en la fase
temprana, según se desprende de un estudio realizado por Instituto de
Investigación Sanitaria del Hospital Universitario y Politécnico La Fe (IIS-La
Fe), que ha dirigido Bonaventura Casanova, médico adjunto de Neurología y
responsable del CSUR- Esclerosis Múltiple. Esta conclusión es el resultado del
seguimiento de ocho años a 31 pacientes con EM que recibieron el trasplante.
En concreto, ninguno de los 22 pacientes diagnosticados de
EM remitente-recurrente empeoró y el 60 por ciento mejoró en un punto su nivel
de discapacidad. Y en el caso de los nueve pacientes con EM secundaria
progresiva, la progresión de la enfermedad se detuvo durante dos años, aunque
pasado este tiempo los pacientes volvieron a empeorar. Según ha explicado a DM
Casanova, "con el trasplante de médula se pretende, a través de un
procedimiento de inmunodepresión muy fuerte, eliminar la respuesta inflamatoria
y resetear el sistema inmunológico".
Los criterios de selección de los pacientes fueron que
presentaran brotes y progresión de la discapacidad durante el año previo,
estando en tratamiento con fármacos de segunda línea (fingolimod, natalizumab o
ciclofosfamida).
Casanova ha señalado que "en la unidad se realizan
visitas trimestrales y, cuando se detecta el fracaso terapéutico, se valoran
las diferentes opciones terapéuticas con los pacientes". En el caso del
trasplante autólogo de progenitores hematopoyéticos, el procedimiento se
realiza en el Servicio de Hematología y el seguimiento durante los tres
primeros meses se hace de forma conjunta por ese servicio y la Unidad de
Esclerosis Múltiple. A partir de ese momento, el paciente sigue controles
trimestrales con analíticas y visitas médicas y con la realización de una
resonancia magnética anual. Según el especialista, los resultados en los
pacientes con formas remitente-recurrente son muy buenos, y el perfil
beneficio-riesgo es muy claro a favor del beneficio, "como se ha publicado
recientemente en un metanálisis de 764 pacientes en la revista Neurology",
en alusión al trabajo del grupo de Maria Pia Sormani, de la Universidad de
Génova, en Italia.
En el estudio del grupo de Casanova, cinco años después del
trasplante, el 70 por ciento permanecían libres de enfermedad -un concepto que
incluye ausencia de brotes, de progresión y de actividad por resonancia
magnética-, "un dato muy similar al publicado por Sormani, que presenta un
68 por ciento de pacientes libres de enfermedad a los 5 años".
Además, en el caso de La Fe no ha habido ningún paciente que
haya fallecido, "mientras que la literatura recoge hasta un 2 por ciento
de fallecimientos por el procedimiento, fundamentalmente en pacientes con alta
discapacidad, formas progresivas y edad avanzada".
En cuanto a la valoración de los resultados con formas
progresivas, el número bajo de pacientes "no nos permite extraer
conclusiones definitivas, pero parece que los pacientes siguen progresando y
sería necesario un ensayo bien diseñado para poder saber cuan eficaz podría
resultar el trasplante autólogo en estos pacientes con formas
progresivas".
Casanova ha concluido que "nuestra experiencia corta,
unida a los recientes resultados aportados, nos reafirman en la utilidad de
este procedimiento para pacientes muy seleccionados, fundamentalmente aquellos
con alta actividad en brotes estando con tratamientos efectivos de segunda
línea y que han alcanzado de forma rápida una discapacidad elevada".
Además, ha incidido en que se debería informar a los pacientes de esta
alternativa, junto con el resto de opciones terapéuticas que se ofrecen en cada
momento de la enfermedad.
Cambio de paradigma
Las recientes investigaciones sobre la EM apuntan a un
cambio en el paradigma de la enfermedad, sobre todo en relación a las fases de
la enfermedad. Los trabajos de Mateo Paz-Soldán, en la Clínica Mayo de
Rochester, señalan ya una nueva forma de definir la EM: bout-onset progressive
múltiple sclerosis, es decir, la EM progresiva de inicio a brotes. Esta
definición es en sí misma una revolución pues asume que la progresión existe
desde el principio en un grupo de pacientes, solo que debuta con un brote,
debiéndose demostrar la progresión por la presencia de neurodegeneración desde
el principio, bien por atrofia cerebral precoz (que predecirá además la
discapacidad a medio y largo plazo) o la acumulación de hierro desde el inicio
de la enfermedad (solo en aquellos pacientes en los que luego se demostrará una
progresión de la discapacidad).
Según los especialistas, la distinción entre EM
remitente-recurrente y la forma secundaria progresiva desaparecerá y, en la
práctica existirán simultáneamente ambas formas. El problema es que actualmente
no se puede detectar la progresión en las fases iniciales de la enfermedad y
uno de los desafíos en la investigación sobre EM es precisamente diagnosticarla
antes de que sea evidente desde el punto de vista clínico. Para ello, se están
impulsando métodos de detección precoz mediante estudios de resonancia magnética
y biomarcadores.
En la Comunidad Valenciana, dentro del CSUR de EM, se ha
llevado a cabo un esfuerzo por compartir todps los estudios de resonancia
magnética, y ofrecer las medidas de la atrofia cerebral como primer paso para
identificar en la población la atrofia precoz y su valor predictivo. También en
el CSUR se ha centralizado la determinación de bandas oligoclonales de tipo G y
M, como marcador de mal pronóstico, y la determinación de quitinasa tipo-3 1
(CHI3L1), como marcador de progresión en líquido cefalorraquídeo.
Otro aspecto clave es centrar la atención en los pacientes
que se encuentran en la fase más avanzada de la enfermedad. Durante los últimos
años, han aparecido medicamentos y tratamientos para controlar la primera fase
de la enfermedad e incluso se ha hecho posible parar o retrasar la aparición de
la discapacidad, pero desde la Unidad de EM y Neurorregeneración del IIS-La Fe
han comprobado que la atención al paciente crónico con discapacidad severa no
está avanzando. Por ello, un reto es abordar la fase crónica para mejorar la
calidad de vida de los pacientes.
En este sentido cabe señalar que la
iniciativa la ha tomado la Consejería de Sanidad valenciana, impulsando la
creación de una Red de Asistencia Integral a la EM, que pretende, poniendo a
los pacientes en el centro, armonizar todos los actores, desde los centros de
salud -donde la Medicina de Familia es una pieza clave en la atención a las
enfermedades crónicas- hasta los servicios de Rehabilitación y la creación de
la figura Gestora de Casos.
La clave está en la integración de los diferentes
actores sanitarios, del tercer sector, y las asociaciones de pacientes con el
objetivo no solo de mejorar la calidad de vida, sino de promover la reinserción
efectiva de los pacientes en la sociedad.
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