Cuando escribí que me iba a venir a ECTRIMS 2011 para informar sobre el tratamiento de la EM más actuales y la investigación sobre la enfermedad, tengo varios e-mails y comentarios de los blogs de las personas con EM progresiva primaria (EMPP), que estaban ansiosos de escuchar lo que el tratamiento era en el desarrollo de ellos. Mis amigos, me gustaría tener mejor - de hecho, ninguna - noticias que reportar. En esta conferencia, no hubo una investigación presentada sobre los avances en el tratamiento de la EMPP.
¿Por qué la enorme disparidad en la actividad de investigación en torno al tratamiento de EM remitente-recurrente (EMRR) y PPMS? Por supuesto, lo primero que viene a la mente es que el tratamiento con EMPP tiene mucho menos potencial para el beneficio enorme que una droga EMRR éxito, debido al hecho de que sólo el 10 y el 15% de las personas con EM tienen EMPP, con la gran mayoría con EMRR .
Yo no te voy a mentir - la línea de fondo es, sin duda un factor. Sin embargo, hay otros grandes retos para la realización de ensayos para probar medicamentos específicamente para EMPP, sin embargo. Muchos de estos tienen que ver con el diseño de un estudio que daría ningún resultado significativo. Recordar que prácticamente todos los ensayos clínicos se complica por las dificultades en la contratación, seguimiento, efectos secundarios inesperados, adherencia, etc, que hace que cualquier ensayo clínico una tarea enorme y costosa. Incluso para un grupo motivado de los investigadores, ninguna de las características de los PMP como una enfermedad y de la población con EMPP hacer ensayos aún más desalentador.
Discapacidad:
Muchos estudios requieren que las personas se ambulatorios (capaces de andar) con el fin de ser incluidos en un estudio. Esto es lo que el efecto del fármaco del estudio sobre la capacidad de caminar, el nivel de energía y de otras capacidades físicas pueden ser estudiados por que la gente caminar cierta distancia en un tiempo determinado. De esta manera, los investigadores pueden utilizar las puntuaciones en la Expanded Disability Status Scale (EDSS) como medida de resultado. Muchas personas con EMPP ya no son ambulatorios.
Edad:
Las personas con EMPP tienden a ser mayores, lo que significa que a menudo tienen relacionada con la edad los problemas de salud, como problemas cardíacos, diabetes, presión arterial alta, problemas de visión y otros. Esto hace que sea más difícil de determinar que la enfermedad (esclerosis múltiple o una de las otras) está causando o contribuyendo a la discapacidad. También hace que sea difícil determinar qué síntomas son los efectos secundarios de la droga en estudio y que se deben a problemas de salud subyacentes. Además, las personas con otras condiciones, puede tener que tomar otros medicamentos, lo que les excluye del estudio, como las interacciones entre los medicamentos no se conoce o puede interferir con los resultados.
Efectos secundarios:
Puede ser más difícil para las personas con EMPP para tolerar los efectos secundarios de la droga en estudio, tanto debido a la EM relacionadas con los síntomas, otros problemas de salud y edad.
EMPP es impredecible:
EMPP se comporta de manera diferente en diferentes personas - algunas personas experimentan una progresión muy rápida de la discapacidad y otros avances muy lentamente, con frecuencia experimentan "mesetas" de varios meses o incluso años en los que los síntomas se mantienen estables. Esta variabilidad hace que sea muy difícil para los investigadores para comparar los grupos de placebo a los grupos de tratamiento.
Las personas cuyos EMPP progresa muy lentamente puede tener que ser eliminados del estudio a fin de que los investigadores pudieran determinar si el medicamento está haciendo nada (de lo contrario el estudio tendría que continuar por muchos años). Eso significa que solo la gente con la que progresa rápidamente PPMS, sin embargo, que tampoco sería una buena prueba de una droga, ya que estos casos pueden no ser representativos de todos (o la mayoría) de los casos de los PMP.
La investigación básica se está haciendo: A ll de estos puntos son sólo para ilustrar por qué la investigación sobre el tratamiento de la EMPP es muy difícil. Sin embargo, esto no significa que los científicos están haciendo caso omiso de EMPP. Hay algunos estudios en una etapa muy temprana, los tratamientos muchos todavía en modelos animales, la exploración que regenerar y reconstruir la mielina y la pérdida de axones , así como los estudios sobre el ADN y otros biomarcadores que eventualmente guiar el tratamiento.
Además, los investigadores están comenzando a explorar las diferentes tecnologías, como la triple dosis de gadolinio, y más poderosa resonancia magnética para conocer más sobre los efectos de la EMPP que han sido difíciles de evaluar hasta hace poco. Me hubiera gustado más que para anunciar a usted acerca de un "gran avance" en el tratamiento de EMPP, se espera que esta evolución con el tiempo le ayudará en la búsqueda de terapias efectivas para las personas con EMPP.
Traducción automática Google
Fuente: http://blog.nationalmssociety.org/2011/10/julie-stachowiak-phd-writer-ms.html
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