Nuevo Enfoque para revertir la esclerosis múltiple en modelos de ratones

Científicos de Mayo Clinic han usado moléculas de ADN más pequeñas, las moléculas de ADN doblados para estimular la regeneración y reparación de revestimientos nerviosas en ratones que imitan la esclerosis múltiple (EM). Dicen que el hallazgo, publicado 28 de junio en la revista PLoS ONE, sugiere nuevas terapias para los pacientes con EM.

"El problema ha sido encontrar una forma de estimular el sistema nervioso para regenerar su propia mielina (la capa en los nervios) para que las células nerviosas puede recuperarse de un ataque de esclerosis múltiple", dice L. James Maher III, Ph.D., Mayo Clínica bioquímico y autor principal del artículo. "Hemos demostrado que estas pequeñas moléculas, llamadas aptámeros, puede estimular la reparación en los ratones que estamos estudiando."

Más de 200.000 personas tienen esclerosis múltiple. No hay cura ni tratamiento efectivo para detener la progresión o reparar el daño a la vaina de mielina que rodea y protege los nervios. Sin esa protección, las fibras nerviosas se daña, lo que lleva a la movilidad en declive y la función cognitiva, y otras complicaciones debilitantes.

Investigadores de la EM, como neurólogo de Mayo de Moisés Rodríguez, MD, co-autor en este trabajo, se han centrado en los anticuerpos monoclonales en ratones para estimular la reparación de la mielina. Rodríguez y los equipos de Maher, trabajando juntos, han determinado que los aptámeros no sólo son eficaces, pero son fáciles y baratas para sintetizar - un punto importante para los desarrolladores de medicamentos. También son estables y no susceptible de provocar una respuesta inmune. Este nuevo enfoque debe ser validado en otros modelos de ratón para ver si podría ser un candidato para ensayos clínicos humanos.

Los anticuerpos monoclonales utilizados en investigaciones anteriores son grandes y complejas, pero se mostró a promover tanto la señalización celular y la remielinización de las centrales de lesiones del sistema nervioso en ratones. Los aptámeros utilizados en este estudio están a menos de una décima parte del tamaño de anticuerpos y son de un solo filamentos de ADN que contienen sólo 40 unidades de nucleótidos.

La investigación fue apoyada por la Clínica Mayo y de la Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple. Los co-autores incluyen Branislav Nastasijevic, Brent Wright, Ph.D., Smestad Juan, y Warrington Arthur, Ph.D., todos de Mayo Clinic.