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sábado, 30 de junio de 2012

El tratamiento con masitinib en pacientes con esclerosis múltiple progresiva: un estudio piloto randomizado


BMC Neurology 2012

Las opciones de tratamiento para pacientes que sufren de formas progresivas de esclerosis múltiple (EM) siguen siendo insuficientes.

Los mastocitos participan activamente en la patogenia de la esclerosis múltiple, en parte debido a que liberan grandes cantidades de diversos mediadores que sostienen la red inflamatoria.

Masitinib, un inhibidor selectivo oral de tirosina quinasa, inhibe eficazmente la supervivencia, la migración y la actividad de los mastocitos.

Este estudio exploratorio evaluó la seguridad y el beneficio clínico de la masitinib en el tratamiento de la  EM primaria progresiva(EMPP) o libre de recaída en secundaria progresiva (EMSP)

Material y métodos:

Estudio multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, la prueba de concepto de prueba.

Masitinib se administró oralmente a los 3 a 6 mg / kg / día durante al menos 12 meses, con ajuste de la dosis permitida en caso de respuesta insuficiente con ninguna toxicidad.El punto final primario fue la respuesta de cambio respecto al valor basal en la puntuación de la esclerosis múltiple funcional compuesto (MSFC).

La respuesta clínica se definió como un aumento en la puntuación de MSFC respecto al valor basal de> 100%.Resultados: Treinta y cinco pacientes fueron aleatorizados para recibir masitinib (N = 27) o placebo (N = 8).

Masitinib fue relativamente bien tolerado y los acontecimientos adversos más frecuentes fueron astenia, erupción cutánea, náuseas, edema y diarrea.

La frecuencia global de acontecimientos adversos fue similar al grupo placebo, sin embargo, una mayor incidencia de efectos adversos graves y graves se asoció con el tratamiento masitinib.

Masitinib pareció tener un efecto positivo en la relacionada con la EM por deterioro de EMPP y pacientes EMSP, como lo demuestra una mejora en las puntuaciones de MSFC respecto al valor basal, en comparación con una puntuación empeoramiento MSFC en los pacientes que recibieron placebo; 103% + / - 189 frente - 60% + / - 190 en meses-12, respectivamente.

Esta positiva, aunque no estadísticamente significativa se observó respuesta tan pronto como el mes-3 y sostenido a través de meses-18, con tendencias similares se observan en las EMPP y subpoblaciones EMSP.

Un total de 17.7 (41%) pacientes evaluables masitinib informó de la respuesta clínica tras 12 meses de tratamiento (de acuerdo con los modificados por intención de tratar a la población, los casos observados) en comparación con ninguno en el grupo placebo.

El Expanded Disability Status Scale mantuvo estable en ambos grupos de tratamiento.Conclusión: Estos datos sugieren que masitinib es de beneficio terapéutico para los pacientes EMPP y EMSP y por lo tanto puede representar una vía innovadora de tratamiento para esta enfermedad.

Este estudio exploratorio, proporciona evidencia de que podría apoyar una mayor investigación y controlado con placebo. 

Autor: Patrick VermerschRabah BenrabahNicolas SchmidtHà © là ¨ ne Zà © phirPierre ClavelouCyrille VongsouthiPatrice DubreuilAlain MoussyOlivier Hermine

1 comentario:

  1. HOLA, ME GUSTARÍA SABER SI HAY ALGUNA NOVEDAD EN RELACIÓN A MASITINIB EN EL TRATAMIENTO PARA PPMS O SPMS.
    MUCHAS GRACIAS Y UN CORDIAL SALUDO.

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