La terapia celular basada en células
dendríticas tolerogénicas es segura y no presenta efectos adversos en
esclerosis múltiple y neuromielitis óptica. Así concluye un nuevo estudio sobre
este tipo de células, que se obtienen de la sangre del propio paciente, el
primer ensayo clínico que ha incluido muestras de neuromielitis óptica.
SINC | 08 abril 2019
Esta terapia celular es capaz de activar una parte del
sistema inmunitario responsable de terminar la inflamación. / IDIBAPS
Investigadores del Hospital Clínic–IDIBAPS, con la
colaboración de otros cuatro centros españoles, han publicado un estudio en la
revista PNAS en el que demuestran que la terapia celular basada en células
dendríticas tolerogénicas es segura y no presenta efectos adversos en
esclerosis múltiple (EM) y neuromielitis óptica (NMO).
Este tipo de células, que se obtienen de la sangre del
propio paciente, están modificadas para inhibir la respuesta inflamatoria
característica de estas enfermedades.
El ensayo, impulsado por la Fundación Grupo de Afectados de
Esclerosis Múltiple (GAEM) y la Caixa, ha sido coordinado por Pablo Villoslada
y Daniel Benítez, ambos del IDIBAPS.
Se trata del primer ensayo clínico que ha incluido a
pacientes de NMO, considerada por su incidencia (5-10 personas de cada 100.000)
como una enfermedad rara.
Los resultados han demostrado también que esta terapia
celular es capaz de activar una parte del sistema inmunitario responsable de
terminar la inflamación y, de este modo, sería posible detener el daño que
estas enfermedades causan en el cerebro.
Dado que este primer estudio ha obtenido resultados
positivos de seguridad y eficacia, se plantea proseguir los ensayos con un
nuevo estudio en fase 2 que determine la eficacia clínica en el control de la
EM para evitar el aumento de la discapacidad.
Verificar la seguridad
El tratamiento con células dendríticas tolerogénicas es un
tipo de terapia celular cuyo objetivo es modular las defensas del paciente de
forma específica y selectiva para frenar la inflamación que causan la EM y la
NMO sin alterar el resto de las defensas.
Consiste en aislar y madurar en el laboratorio un tipo de
glóbulos blancos de la sangre, las células dendríticas, y hacerlas tolerantes a
proteínas de la mielina y del cerebro contra las que reacciona el sistema
inmune de los pacientes.
La maduración de estas células en el laboratorio está
dirigida a que supriman la inflamación en vez de promoverla. Dado que las
células son del propio paciente (autólogas), no sufren rechazo y pueden
realizar su función tras ser inyectadas.
En el ensayo, que se puso en marcha a finales de 2015,
participaron 12 pacientes, 8 con EM y 4 con NMO. El objetivo fue verificar la
seguridad del tratamiento y la ausencia de efectos adversos moderados o graves.
“Los resultados de este estudio de fase 1 demuestran que el tratamiento
es seguro en las dosis probadas, y hemos comprobado su efecto en el sistema
inmune, lo que permite continuar con los ensayos clínicos”, explica Pablo
Villoslada.
Siguiente paso: ensayo fase 2
En el mismo estudio se ha llevado a cabo un análisis de
marcadores inmunológicos asociados a las dos enfermedades citadas. “Hemos
podido observar que las células dendríticas producidas en el laboratorio tienen
un perfil tolerogénico o antiinflamatorio, es decir, que están orientadas a
inhibir la respuesta inflamatoria, que es el objetivo de la terapia”, indica
Daniel Benítez.
“En concreto, hemos observado que el tratamiento induce la
producción de glóbulos blancos reguladores (llamados Tr1), que podrían
restaurar la tolerancia inmunitaria natural. Aún falta por determinar si los
cambios observados en la respuesta de los pacientes tratados produce una
mejoría de la evolución clínica”, añade Benítez.
El siguiente paso es llevar a cabo un ensayo de fase 2 con
más pacientes que demuestre que esta estrategia terapéutica es clínicamente
eficaz.
Los investigadores señalan que la aplicación de este tipo de
terapia no solo supone un gran avance para estas dos enfermedades neurológicas,
sino que se espera que pueda aplicarse en otras enfermedades autoinmunes y
reumatológicas, como las encefalitis autoinmunes, la artritis reumatoide o la
psoriasis.
Dos enfermedades que afectan al
sistema nervioso
La esclerosis múltiple es una enfermedad del sistema
nervioso crónica e inflamatoria que destruye la sustancia protectora de las
fibras nerviosas, la mielina. Se trata de la segunda causa de discapacidad
neurológica en adultos jóvenes (20-40 años), y afecta más a las mujeres que a
los hombres.
La inflamación que se produce durante los brotes de la
enfermedad provoca episodios transitorios de pérdida de fuerza, sensibilidad o
visión, pero con el tiempo la EM se convierte en una enfermedad degenerativa,
con un aumento progresivo de las secuelas.
Los síntomas varían de una persona a otra, y la evolución
viene determinada por el área dañada. “En la actualidad no existen terapias
para curar de forma definitiva esta enfermedad, y los tratamientos existentes,
que tienen numerosos efectos secundarios, solo son eficaces parcialmente, y más
en las fases iniciales”, señala Villoslada.
La neuromielitis óptica, por su parte, es una enfermedad
rara del sistema nervioso, también de origen inflamatorio. Se caracteriza por
brotes que pueden causar ceguera o provocar paraplejia. Tiene una incidencia
menor que la esclerosis múltiple, pero es más grave porque produce mayores
secuelas.
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