Healthline 18 de septiembre de 2013
Si tiene éxito, un nuevo anticuerpo remielinizador llamado rHIgM22 puede ayudar a revertir el daño neurológico causado por la EM.
En una colaboración entre la Clínica Mayo y Acorda Therapeutics un juicio por primera vez en humanos de la droga rHIgM22 para reparar el daño neurológico causado por la Esclerosis Mùltiple, está reclutando voluntarios.
Los primeros estudios animales de rHIgM22 mostraron mejorías en la actividad motora, es decir, una posible reversión de la discapacidad. Si tiene éxito, esto podría ser un logro innovador, especialmente para aquellos con formas progresivas de esclerosis múltiple, por lo que no hay tratamientos disponibles en la actualidad.
Cómo funciona la droga
En la EM, el sistema inmune se dirige a la mielina, la cubierta grasa que aísla las células nerviosas en el cerebro y la médula espinal, y la destruye. Intento imperfecto del cuerpo para reparar el daño deja cicatrices o “placas”, en lugar de la mielina. Estas placas son menos eficaces en la transmisión de señales entre los nervios, a veces detener las señales por completo. Cuando se interrumpen las señales desde el cerebro hasta el resto del cuerpo, los resultados de la discapacidad.
Las personas con EM experimentan síntomas que, dependiendo del tamaño, la ubicación y el número de placas en el cerebro o la médula espinal, pueden ir desde el entumecimiento y hormigueo a la parálisis completa o ceguera.
Actualmente hay diez tratamientos modificadores de la enfermedad (TME) disponibles que han sido aprobados por los EE.UU. Food and Drug Administration (FDA). Varios más están a punto de salir al mercado pronto. Si bien estos fármacos se han vuelto más eficaz en retardar la progresión de la enfermedad y reducir el número de ataques de una persona con EM podría tener, ninguno de ellos es capaz de reparar o regenerar la mielina, una vez se ha hecho un daño. Pero eso podría cambiar pronto.
Moisés Rodríguez, MD, un neurólogo especializado en EM en la Clínica Mayo, y su equipo identificaron inicialmente rHIgM22, reconociendo su capacidad para proteger y estimular las células que producen la mielina, llamadas oligodendrocitos.
“Este anticuerpo remyelinating, de tener éxito en los ensayos clínicos y aprobado, sería un nuevo enfoque para el tratamiento de personas con deficiencias neurológicas crónicas de la esclerosis múltiple u otras condiciones similares”, dijo Rodríguez en una entrevista con Business Wire.
“Estamos muy contentos de que este descubrimiento Mayo está siendo evaluado en personas con EM para determinar su potencial terapéutico.”
La experiencia en ensayos clínicos
Primero en humanos (FIH), los estudios de fase 1 se llevan a cabo normalmente en un pequeño número de pacientes para evaluar la eficacia y seguridad de un medicamento que ya ha sido probado con éxito en animales.
Para este estudio, que se espera que esté terminada en septiembre de 2014, 60 participantes con EM se les dará al azar infusiones de cualquiera rHIgM22 o un placebo. El diseño del estudio es “doble ciego”, es decir que ni los voluntarios ni los investigadores saben quién se le dará el medicamento real.
Los participantes recibirán dosis crecientes del fármaco durante un período de 90 días, y las infusiones se dan a un centro hospitalario.
“El día de la infusión de efectivo que tenía que ser internado en el hospital por tres días y dos noches”, dijo un participante en el estudio del medio oeste, que pidió permanecer en el anonimato.
“Antes de obtener la infusión, tuve que dar una muestra de orina, varios tubos de sangre, y tienen un electrocardiograma y estaba conectado a dos tipos diferentes de monitoreo cardíaco. Tuve dos vías intravenosas puestas en, uno para la infusión y otra para obtener sangre.
El estudio tenía un horario muy estricto para extracciones de sangre, signos vitales, electrocardiogramas, EDSS [exámenes neurológicos], exámenes físicos, y caminar 500 metros. Me vi muy de cerca durante todo el tiempo que fue infundido y después “.
Para los voluntarios humanos, un estudio FIH plantea el mayor riesgo, ya que, por diseño, es la primera vez que el nuevo medicamento se utiliza en los seres humanos. El reclutamiento de voluntarios para un estudio FIH puede resultar desalentador, ya que la gente a menudo son reacios a arriesgar sus vidas para la investigación.
“Yo hice el estudio porque sentía la necesidad de impulsar este medicamento potencial futuro”, dijo el participante del estudio. “Si los datos recogidos en este estudio de fase I indica que funciona en los seres humanos como lo hizo en ratones, que es enorme para la comunidad de la EM y otras enfermedades del sistema nervioso central, incluso posiblemente”.
Pero pasar de modelos animales o incluso estudios FIH a un tratamiento que es aprobado por la FDA a menudo toma muchos años. “Sé que no pueda beneficiarse de ella”, dijo el estudio de la materia, “pero si mi participación será de ninguna manera, forma o forma ayuda a otra persona que es diagnosticada con EM en el futuro no tiene que preocuparse de quedar discapacitado o progreso porque ahora tenemos un medicamento que se compromete a reparar la mielina y restaurar la función nerviosa, entonces será totalmente la pena! ”
Se pone de pie con la EM
Restauración de la función nerviosa es el santo grial de los tratamientos para la EM. Para aquellos con formas progresivas de la enfermedad, no hay nada DMTs actuales pueden hacer. Pero los que experimentan lo que se considera una discapacidad permanente del MS todavía puede beneficiarse de rHIgM22. Dependiendo de qué tan efectiva es en la reparación de nervios dañados, estos pacientes podrían ser algún día capaz de enfrentarse literalmente a los estragos de la EM.
Para más detalles sobre este estudio clínico, incluyendo los criterios de inscripción y la información de contacto de los sitios de estudio, visite www.ClinicalTrials.gov
Escrito por Jeri Burtchell | Publicado el 18 de septiembre de 2013
Fuente: http://www.healthline.com/health-news/ms-new-drug-trial-for-rHIgM22-now-enrolling-volunteers-091813
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